文章核心观点 - 公司宣布其临床阶段基因疗法候选产品Ixo - vec获FDA的RMAT指定用于治疗湿性AMD，该指定基于临床数据，认可其变革潜力，公司期待与FDA和EMA合作并分享监管讨论更新 [1][2] 行业情况 湿性年龄相关性黄斑变性（Wet AMD） - 湿性AMD是VEGF驱动的晚期年龄相关性黄斑变性，与黄斑和视网膜积液有关，是65岁以上人群失明的主要原因，全球约2000万人患病，预计到2040年全球将有2.88亿人受AMD影响，湿性AMD约占10%，且是双侧疾病，2 - 3年内第二只眼发病几率高达42%，当前标准治疗需频繁终身注射抗VEGF药物，玻璃体内（IVT）基因疗法有望保存视力并减少注射次数 [3] 公司情况 公司概况 - 公司是临床阶段公司，旨在将基因疗法确立为常见眼部疾病新的治疗标准，开发功能性疗法恢复视力和预防失明，利用专有IVT平台开发单次给药疗法，消除频繁眼部注射需求 [5] Ixo - vec产品 - Ixo - vec是公司为治疗湿性AMD开发的临床阶段基因疗法候选产品，利用专有载体衣壳AAV.7m8，携带阿柏西普编码序列，通过单次IVT注射给药，可长期有效，减轻频繁注射负担，优化患者依从性并改善视力，目前正在两项临床试验中评估，已获FDA快速通道和RMAT指定、EMA的PRIME指定以及英国药品监管机构的创新护照 [4] 公司表态 - 公司总裁兼首席执行官表示RMAT指定基于Ixo - vec临床数据，认可其对湿性AMD患者的变革潜力，验证其可满足治疗需求，公司期待与FDA和EMA就关键项目继续密切合作，并在今年第四季度分享监管讨论更新 [2]