文章核心观点 公司公布2024年第二季度财务和运营结果，emavusertib获欧盟孤儿药资格认定，临床开发持续推进，未来有多项数据更新和研究计划 [1][2][3] 运营亮点 TakeAim Lymphoma - 2024年7月emavusertib获欧盟委员会孤儿药资格认定用于治疗原发性中枢神经系统淋巴瘤，该药物需满足治疗危及生命或慢性衰弱疾病且患病率低于万分之五等条件 [2] - 公司预计2024年底前获得15 - 20例复发/难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤患者的初步数据 [3] - 公司对TakeAim Lymphoma研究进展满意，期待12月ASH会议提供更新数据，已启动与卫生当局讨论确定emavusertib在原发性中枢神经系统淋巴瘤的注册开发路径 [4] TakeAim Leukemia - 2024年5月公司公布25例新患者数据，包括复发/难治性FLT3突变和U2AF1/SF3B1剪接因子突变队列，患者接受emavusertib单药治疗 [5] - 12例复发/难治性急性髓系白血病FLT3突变患者中11例可评估反应，6例有客观反应，4例在数据截止时仍在治疗中 [5] - 20例复发/难治性急性髓系白血病剪接因子突变患者中18例可评估反应，4例有客观反应，8例在数据截止时仍在治疗中，2例不可评估反应 [5] 即将进行的展示 - 2024年9月26日公司将举办第三届癌症中IRAK - 4年度研讨会，聚焦IRAK - 4及其在血液系统恶性肿瘤和实体瘤中的抑制前景 [6] 即将到来的里程碑 - 2024年底TakeAim Lymphoma研究公布emavusertib与ibrutinib联合治疗复发/难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤的更新临床数据 [7] - 2024年底TakeAim Leukemia研究公布emavusertib单药治疗复发/难治性急性髓系白血病FLT3或剪接因子突变患者的更新临床数据 [7] - 2024年底公布emavusertib与阿扎胞苷和维奈克拉一线三联疗法治疗急性髓系白血病患者的初始安全性数据 [7] 2024年第二季度财务结果 净亏损 - 2024年第二季度净亏损1180万美元，合每股2.03美元，2023年同期净亏损1200万美元，合每股2.47美元 [8] - 2024年上半年净亏损2370万美元，合每股4.08美元，2023年同期净亏损2350万美元，合每股4.87美元 [8] 收入 - 2024年第二季度收入250万美元，2023年同期220万美元 [9] - 2024年上半年收入460万美元，2023年同期450万美元，收入主要来自基因泰克/罗氏销售Erivedge®的特许权使用费 [9] 研发费用 - 2024年第二季度研发费用1030万美元，2023年同期1000万美元，增加主要归因于员工相关成本增加，部分被咨询成本减少抵消 [10] - 2024年上半年研发费用1990万美元，2023年同期1920万美元 [10] 一般及行政费用 - 2024年第二季度一般及行政费用480万美元，2023年同期420万美元，增加主要归因于员工相关成本增加 [11] - 2024年上半年一般及行政费用970万美元，2023年同期900万美元 [11] 其他收入 - 2024年第二季度其他收入70万美元，2023年同期20万美元，增加主要归因于未来特许权使用费销售相关非现金费用减少 [12] - 2024年上半年其他收入净额130万美元，2023年同期20万美元 [12] 现金及投资 - 截至2024年6月30日公司现金、现金等价物和投资总计2840万美元，约有590万股普通股流通在外，预计现有资金可支持运营至2025年第一季度 [13] 电话会议和网络直播信息 - 公司管理层将于2024年8月1日上午8:30举办电话会议和网络直播讨论业务更新和财务结果，提供了接入方式 [14] 公司介绍 - 公司是专注于开发emavusertib的生物技术公司，该药物正在多项临床试验中进行测试，已获美国FDA和欧盟委员会孤儿药资格认定，公司拥有其独家许可，还将Erivedge®授权给基因泰克商业化 [15]