文章核心观点 - 神经感知疗法公司公布PrimeC治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的IIb期研究12个月铁生物标志物积极数据，显示其在调节铁水平上有显著效果，与改善生存和减缓疾病进展结果一致，支持推进到3期试验 [1][5] 关于ALS - ALS是一种无法治愈的神经退行性疾病，诊断后2 - 5年内会导致完全瘫痪和死亡，美国每年超5000人被诊断，年疾病负担达10亿美元，预计到2040年美国和欧盟患者数量将增长24% [6] 关于ALSFRS - R - ALSFRS - R是FDA认可的最广泛使用的ALS跟踪工具，用于跟踪患者12项身体能力变化，单一点数变化对患者影响重大 [7] 关于PARADIGM - PARADIGM是PrimeC治疗ALS的前瞻性、多国、随机、双盲、安慰剂对照2b期临床试验，有68名加拿大、意大利和以色列的ALS患者参与，96%完成6个月双盲阶段的参与者选择接受12个月开放标签扩展治疗 [8] - 6个月双盲阶段数据显示PrimeC有临床意义疗效，意向治疗人群分析中比安慰剂组好29%，PP顶线分析中ALSFRS - R有37.4%（p = 0.03）的差异，表明PrimeC减缓疾病进展效果远超FDA批准的ALS药物 [9] 关于PrimeC - PrimeC是神经感知疗法公司的主要候选药物，是由两种FDA批准药物组成的新型缓释口服制剂，旨在协同靶向ALS多个关键机制，已完成2a期临床试验并达到安全和疗效终点，获美国FDA和欧洲药品管理局孤儿药认定 [10] 关于NeuroSense - 神经感知疗法公司是临床阶段生物技术公司，专注于为神经退行性疾病患者开发治疗方法，认为此类疾病是重大未满足医疗需求，策略是开发针对多种相关途径的联合疗法 [11] 研究结果 - 12个月研究结果显示铁水平得到调节，与改善ALS生存和缓解疾病一致，此前结果表明PrimeC使疾病进展减缓36%、提高生存率，此次新数据显示铁蛋白水平显著降低、转铁蛋白水平相应增加，铁水平在12个月给药期间保持稳定，与初始6个月双盲阶段使用安慰剂后改用PrimeC的人相比，平均差异为4.536 µmol/L（95% CI [1.143, 7.929]，p = 0.01） [1][3] - 铁代谢的积极变化与改善的临床结果一致，使用PrimeC的患者比使用安慰剂的患者保持更好的功能和生存率 [4] 后续计划 - 公司正在整理额外数据与FDA讨论，以确定临床和监管路径，同时与多个潜在开发合作伙伴进行深入讨论，探索PrimeC治疗ALS获批后的营销机会 [5]