文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）授予赛雷迪思公司（Cellectis）的CLLS52（阿仑单抗）孤儿药资格（ODD），用于复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）的BALLI - 01临床试验中与UCART22相关的淋巴细胞清除方案 [1] 公司情况 - 赛雷迪思是一家临床阶段的生物技术公司，利用其开创性基因编辑平台开发救命的细胞和基因疗法，采用同种异体方法进行肿瘤CAR - T免疫疗法，开发利用TALEN®基因编辑技术和PulseAgile电穿孔系统的候选产品，总部位于法国巴黎，在纽约和北卡罗来纳州罗利设有办事处，在纳斯达克全球市场和泛欧证券交易所成长板上市 [5] 产品相关 - CLLS52（阿仑单抗）是一种研究性药品，作为与UCART22相关的淋巴细胞清除方案的一部分，在BALLI - 01临床试验中进行评估 [1] - 赛雷迪思是CD52敲除UCART细胞与含抗CD52抗体（如阿仑单抗）的淋巴细胞清除方案相结合的发明者，UCART22候选产品通过TALEN®基因编辑技术使CD52基因失活 [3] - 在赛雷迪思的BALLI - 01研究中，在氟达拉滨和环磷酰胺方案中添加阿仑单抗与持续的淋巴细胞清除和显著更高的UCART22细胞扩增相关，从而带来更大的临床活性 [2] 孤儿药资格相关 - FDA授予用于治疗、诊断或预防美国少于20万人受影响的罕见疾病或病症的药物ODD地位，获得ODD可能有助于加快和降低治疗药物的开发、审批和商业化成本 [4]