文章核心观点 - 2024年第二季度Agios Pharmaceuticals亏损扩大、营收未达预期，产品收入增长，研发和销售管理费用上升，现金等资产减少；管线研究有进展也有挫折，公司有产品上市和授权交易计划；同时给出了Zacks排名及推荐的其他医疗股信息 [1][2][3][4][6][7][8] 财务表现 - 2024年第二季度每股亏损1.69美元，高于Zacks共识预期的1.58美元，去年同期亏损1.51美元 [1] - 第二季度营收860万美元，未达Zacks共识预期的940万美元，去年同期为670万美元 [1] - 产品收入来自唯一上市药物Pyrukynd，收入环比增长5%，患者需求增加致使用该药物治疗的患者达128人，较2024年第一季度增长7% [2] - 研发费用同比增长12%至7740万美元，因与从Alnylam Pharmaceuticals引进的siRNA TMPRSS6项目成本增加有关 [2] - 销售、一般和行政费用同比增长17%至3550万美元，因公司为Pyrukynd在 thalassemia 适应症的潜在推出做商业准备 [3] - 截至2024年6月30日，现金、现金等价物和有价证券总计6.453亿美元，3月31日为7.143亿美元 [3] 管线及其他更新 - 评估Pyrukynd用于1至18岁定期输血PK缺乏症儿童的III期ACTIVATE - KidsT研究未达到输血减少反应主要终点预设统计标准，8月1日股价下跌4.1% [4] - 今年以来，Agios股价飙升99.8%，行业增长3.9% [4] - ACTIVATE - KidsT研究结果有临床意义，mitapivat组28.1%患者达到主要终点，安慰剂组为11.8%，公司计划在未来医学会议上详细分析数据 [5] - 评估Pyrukynd用于非定期输血PK缺乏症儿童的后期ACTIVATE - Kids研究，预计2025年公布顶线数据 [6] - Pyrukynd还在多项标签扩展研究中用于其他溶血性贫血，包括SCD和thalassemia [6] - 2024年上半年两项III期研究ENERGIZE和ENERGIZE - T评估Pyrukynd用于非输血依赖和输血依赖的alpha - 或beta - thalassemia患者，均达到主要和关键次要终点，公司计划年底前向FDA申请Pyrukynd在所有thalassemia亚型的标签扩展 [6] - 计划2024年底完成研究Pyrukynd用于镰状细胞病（SCD）的III期RISE UP研究入组，预计明年公布数据 [7] - 计划分别于2025年和2026年将Pyrukynd在thalassemia和SCD适应症上商业推出 [7] - 第二季度与Royalty Pharma达成协议，出售脑癌疗法vorasidenib潜在净销售的特许权使用费权利，若FDA批准该药物，公司将获得9.05亿美元预付款 [7] Zacks排名及推荐 - Agios目前Zacks排名为3（持有） [8] - 医疗保健领域排名较好的股票有Immatics和Halozyme Therapeutics，Zacks排名均为1（强力买入） [8] - 过去60天，Immatics 2024年每股亏损估计从1.26美元改善至1.25美元，2025年从1.49美元改善至1.41美元，今年以来股价上涨12.2% [8] - Immatics过去四个季度中有三次盈利超预期，一次符合预期，四个季度平均盈利惊喜为32.57% [8] - 过去60天，Halozyme Therapeutics 2024年盈利共识估计从每股3.69美元升至3.90美元，2025年从4.50美元增至4.81美元，今年以来股价飙升48.9% [8] - Halozyme过去四个季度中有三次盈利超预期，一次符合预期，四个季度平均盈利惊喜为9.40% [9]