文章核心观点 公司是商业阶段生物技术公司，二季度财务表现良好，VYJUVEK产品营收增长显著，临床管线进展顺利，预计2024年下半年有多项临床数据读出，且财务状况稳健 [1][2] 财务情况 季度财务（截至2024年6月30日） - 现金、现金等价物和投资总计6.289亿美元 [11] - 产品净收入7030万美元，商品销售成本600万美元 [11] - 研发费用1560万美元，销售、一般和行政费用2760万美元 [11] - 净利润1560万美元，摊薄后每股收益0.53美元 [11] 半年财务（截至2024年6月30日） - 产品净收入1.155亿美元，商品销售成本840万美元 [12] - 研发费用2650万美元，销售、一般和行政费用5370万美元 [12] - 净利润1650万美元，摊薄后每股收益0.56美元 [12] 财务指引 - 2024年非GAAP研发和销售、一般及行政费用预计在1.5亿至1.75亿美元 [13] 产品情况 VYJUVEK - 2024年二季度净产品收入7030万美元，较一季度增长55.3%，毛利率91% [3] - 截至7月，在美国获超400项报销批准，商业和医疗补助计划覆盖人群中97%获积极准入决定 [3] - 患者每周治疗依从率达90% [3] - 5月，制造工厂获欧洲药品管理局GMP认证，EMA对其治疗DEB的营销授权申请正在审查，预计2024年下半年出决定 [3] - 预计2024年下半年提交日本新药申请，2025年可能获批 [3] 呼吸系统药物 - KB407：5月完成1期CORAL - 1研究2期队列，预计2024年下半年启动最后队列 [4] - KB408：5月完成1期SERPENTINE - 1研究1期队列，2期队列正在招募，预计2024年四季度公布中期数据 [5] 眼科药物 - B - VEC眼药水：8月启动自然史研究，注册研究预计2024年四季度开始 [6] 肿瘤药物 - 吸入式KB707：6月完成1期KYANITE - 1临床研究首剂量递增队列，第二剂量递增队列正在招募 [8] - 瘤内注射KB707：5月完成1期OPAL - 1临床研究最后剂量递增队列，剂量扩展队列正在招募，预计2024年四季度公布中期数据；5月获FDA罕见儿科疾病认定 [9] 美容药物 - KB301：4月完成1期PEARL - 1研究3、4期队列招募，预计2024年三季度公布结果 [10] 皮肤科药物 - KB105：恢复治疗板层状鱼鳞病的研究，预计2025年上半年启动儿科患者2期JADE - 1试验 [11] 其他信息 会议安排 - 公司将于2024年8月5日上午8:30举办投资者网络直播 [14] 公司介绍 - 公司是商业阶段生物技术公司，专注基因药物研发，VYJUVEK是首个商业产品 [21] - Jeune Aesthetics是公司全资子公司，利用基因递送平台开发改善皮肤老化和损伤的产品 [22]