文章核心观点 设计治疗公司公布2024年第二季度财务结果并回顾其GeneTAC™候选药物组合的未来计划，公司在治疗严重退行性遗传病方面取得进展，现金储备充足可支持多项临床试验 [1][2] 公司业务进展 - 弗里德赖希共济失调（FA）项目中DT - 216P2预计2024年底完成GLP研究，2025年启动患者试验 [2][3] - 富克斯内皮角膜营养不良（FECD）项目中DT - 168预计2024年在健康志愿者中启动1期开发，同时公司预计在正在进行的FECD观察性研究中招募200名患者 [3] - 亨廷顿病（HD）和1型强直性肌营养不良（DM1）项目持续推进临床前研究，为未来选择开发候选药物做准备 [1][3] 2024年第二季度财务结果 - 研发费用为1050万美元 [4] - 一般及行政费用为450万美元 [4] - 净亏损为1180万美元 [4] - 截至6月30日，现金、现金等价物和有价证券为2.61亿美元，预计可支持公司运营至2029年 [4] 公司简介 设计治疗公司是一家生物技术公司，基于GeneTAC™基因靶向嵌合小分子平台开发新疗法，除针对FA的DT - 216外，还在推进FECD、HD和DM1等项目，同时开展多种基因组药物的发现工作 [5]