文章核心观点 - 公司计划在新西兰开展QRX003治疗剥脱性皮肤病综合征（PSS）的临床研究，有望为该罕见病带来首个获批疗法，也是公司拓展QRX003临床测试的重要举措 [1][2] 公司动态 - 公司计划在新西兰开展研究者发起的临床研究，评估QRX003对一名PSS儿科患者的安全性和有效性 [1] - 公司正在积极评估在其他国家开设更多临床站点的可能性 [1] - 公司正在进行两项评估QRX003治疗Netherton综合征的临床试验 [3] 疾病介绍 - 剥脱性皮肤病综合征（PSS）是一种罕见的常染色体隐性遗传性皮肤病，由角蛋白桥粒蛋白基因（CDSN）功能丧失致病变异导致，患者表皮浅层过度脱落，伴有剧痛和慢性瘙痒，目前无获批治疗方法，患者用非处方润肤剂缓解症状 [4] 产品介绍 - QRX003是公司最先进的管线产品，是一种独特的“全身、终生”外用乳液，采用专有递送技术配制，含广谱丝氨酸蛋白酶抑制剂，旨在发挥LEKTI蛋白功能，使皮肤脱落过程更正常，形成更强更有效的皮肤屏障 [1][5] 公司概况 - 公司是一家临床阶段的专业制药公司，专注于开发和商业化治疗罕见和孤儿疾病的创新疗法，致力于满足患者、家属、社区和护理团队未满足的医疗需求，创新管线包含三款在研产品，有潜力针对多种罕见和孤儿疾病适应症 [6]