文章核心观点 公司公布2024年第二季度财务结果并更新血液学和遗传病业务进展 各项目取得显著进展且资金可支撑运营至2027年 [1] 第二季度及近期进展 - BEAM - 101的BEACON 1/2期临床试验超20名患者入组 6人已给药 [1][3] - 6月公司在欧洲血液学协会大会报告优化的造血干细胞和祖细胞基因药物制造工艺数据 [3] - 6月首名患者接受BEAM - 302治疗 该药物正进行1/2期临床试验 [3] - 美国食品药品监督管理局批准BEAM - 301的研究性新药申请 [1][3] 关键预期里程碑 血液学业务 - BEACON 1/2期临床试验初始数据已提交美国血液学会年会 若接受公司预计展示相关患者数据 [4] - 公司推进ESCAPE平台 预计2024年启动1期临床前研究 非人类灵长类动物临床前数据已提交年会 [4] 遗传病业务 - BEAM - 302的1/2期临床试验持续招募患者 预计2025年公布初始临床数据 [5] - 公司启动BEAM - 301的1/2期临床试验场地激活活动 预计2025年初开始患者给药 [5] 肿瘤业务 - BEAM - 201的1/2期临床试验初始数据已提交美国血液学会年会 [5] 第二季度财务结果 - 截至2024年6月30日 现金、现金等价物和有价证券为10亿美元 2023年12月31日为12亿美元 [1][6] - 2024年第二季度研发费用8700万美元 2023年同期为9760万美元 [6] - 2024年第二季度一般及行政费用2960万美元 2023年同期为2470万美元 [6] - 2024年第二季度净亏损9110万美元 每股亏损1.11美元 2023年同期净亏损8280万美元 每股亏损1.08美元 [6] 现金储备 - 截至2024年6月30日的现金、现金等价物和有价证券预计可支撑公司运营至2027年 [1][7] 公司简介 - 公司致力于建立领先的精准基因药物综合平台 拥有基因编辑和递送技术套件 正建设内部制造能力 [8]