文章核心观点 Omega Therapeutics公布2024年第二季度财务结果并强调近期进展，MYCHELANGELO™ I试验取得进展，OMEGA平台展示出潜力，公司加强领导团队建设，财务状况有一定变化 [1][2] 分组总结 研发进展与平台情况 - 1/2期MYCHELANGELO™ I临床试验评估OTX - 2002治疗肝细胞癌，正稳步确定推荐扩展剂量，美国和亚洲站点第6队列以0.2 mg/kg剂量水平持续招募患者，预计2024年第四季度报告更新临床数据并开展单药和联合治疗扩展试验 [3] - 在第27届美国基因与细胞治疗学会年会上展示新临床前数据，证明基因表达的持久上调，包括激活非活性基因、增强低表达基因表达、增加对特定外部刺激有反应基因的表达，还显示基因表达的可逆下调和多重上调，体现OMEGA平台开发新治疗模式的潜力 [3] - 持续推进和增强OMEGA平台，在临床前研究中评估多个表观基因组控制器项目，包括用于非小细胞肺癌的OTX - 2101、肝脏再生的HNF4A项目，以及与诺和诺德合作开发用于治疗肥胖的表观基因组控制器，平台生物学、表观基因组控制器设计和LNP递送等核心工作持续推进 [3] 公司管理 - 任命Kaan Certel博士为首席商务官，选举Richard N. Kender进入董事会，加强领导团队建设，前者负责全球业务发展活动，后者在制药行业有丰富经验 [4] 财务情况 - 截至2024年6月30日，公司现金及现金等价物共计4590万美元，预计可支持运营至2025年第一季度 [5] - 2024年第二季度研发费用为1290万美元，较2023年第二季度的2500万美元减少1210万美元，主要因外部研究成本、合同制造成本和人员相关费用减少 [5] - 2024年第二季度一般及行政费用为580万美元，较2023年第二季度的660万美元减少80万美元，主要因人员相关费用和咨询及专业费用减少 [6] - 2024年第二季度净亏损为1630万美元，较2023年第二季度的2970万美元减少，主要因研发费用减少 [6] 公司与平台介绍 - Omega Therapeutics是临床阶段生物技术公司，开创可编程表观基因组mRNA药物开发，通过转录前调节基因表达实现对几乎所有人类基因的精确表观基因组控制，公司由Flagship Pioneering于2017年创立，有经验丰富的领导团队，致力于革新基因组医学，产品管线涵盖肿瘤学、再生医学和多基因疾病 [7] - OMEGA平台利用公司对基因调控、基因组结构和表观遗传机制的深入理解，设计可编程表观基因组mRNA药物，在转录前水平精确靶向和调节基因表达，结合数据科学能力、合理药物设计和定制递送，实现对基本表观遗传过程的控制和细胞生理重编程，其模块化和可编程mRNA药物即表观基因组控制器，可特异性靶向基因组位点，通过精确表观基因组控制治疗和治愈疾病 [9]