财务表现 - 2024年第二季度WAKIX净收入为1.728亿美元，同比增长29% [1][7] - 2024年第二季度GAAP净收入为1160万美元，同比下降66%，主要由于支付了2550万美元的许可费和1710万美元的IPR&D费用 [8] - 2024年第二季度非GAAP调整后净收入为6060万美元，同比增长32% [8] - 2024年第二季度研发费用为6360万美元，同比增长325%，主要由于支付了2550万美元的许可费和1710万美元的IPR&D费用 [9] - 公司重申2024年净产品收入指引为7亿至7.2亿美元 [11] 产品进展 - WAKIX专利再次获得美国专利商标局支持，最终驳回了两次挑战 [1][3] - WAKIX于2024年6月21日获得FDA批准用于治疗6岁及以上儿童发作性睡病的日间过度嗜睡，并于7月1日商业上市 [3] - 计划在2024年第四季度提交pitolisant治疗特发性嗜睡的补充新药申请 [1][3] - pitolisant高剂量项目取得进展，预计2028年获得PDUFA批准，有望将pitolisant特许经营权延长至2040年以后 [1][2] - pitolisant高剂量项目的初步药代动力学数据显示，与35.6mg的WAKIX相比，相对生物利用度至少提高20%，变异性降低 [3] 研发管线 - 正在进行Prader-Willi综合征的TEMPO三期研究患者招募 [4] - TPM-1116正在进行IND支持研究，预计2025年中期提交IND，2025年下半年启动首次人体研究 [4] - ZYN002治疗Fragile X综合征的三期RECONNECT试验预计2025年中期获得顶线数据 [5] - EPX-100正在进行Dravet综合征的关键注册试验ARGUS，预计2026年获得顶线数据 [6] - 计划2024年第四季度启动pitolisant胃溶制剂的剂量优化研究，2025年第一季度启动关键生物等效性研究 [3] 市场机会 - WAKIX在发作性睡病市场具有超过10亿美元的潜在市场机会 [2] - 美国约有8万名确诊的发作性睡病患者，公司覆盖约9000名医疗保健提供者 [7] - 2024年第二季度使用WAKIX的患者平均数量环比增加约250人，达到约6550人 [3][7]