财务表现 - 2024年第二季度WAKIX净收入为1.728亿美元 同比增长29% [1][7] - 2024年第二季度GAAP净收入为1160万美元 同比下降66% 主要由于支付了2550万美元的许可费和1710万美元的IPR&D费用 [8] - 2024年第二季度非GAAP调整后净收入为6060万美元 同比增长32% [8] - 2024年第二季度研发费用为6360万美元 同比增长325% 主要由于支付了2550万美元的许可费和1710万美元的IPR&D费用 [9] - 2024年第二季度总运营费用为1.193亿美元 同比增长92% [9] - 截至2024年6月30日 公司持有现金及等价物和投资4.341亿美元 [10] 产品进展 - WAKIX专利再次获得支持 美国专利商标局最终驳回了两次挑战 [1][3] - 2024年6月21日获得FDA批准 WAKIX用于治疗6岁及以上儿童发作性睡病患者的日间过度嗜睡 并于7月1日商业上市 [3] - 计划2024年第四季度提交pitolisant治疗特发性嗜睡的补充新药申请 [1][3] - pitolisant高剂量项目取得进展 预计2028年获得PDUFA日期 有望将pitolisant特许经营权延长至2040年以后 [1][2] - pitolisant高剂量项目初步药代动力学数据显示 与35.6mg WAKIX相比 相对生物利用度提高至少20% 且药代动力学变异性降低 [3] - 计划2024年第四季度启动pitolisant胃溶制剂的剂量优化研究 2025年第一季度启动关键生物等效性研究 预计2026年获得PDUFA日期 [3] 研发管线 - 睡眠/觉醒领域:正在进行Prader-Willi综合征的TEMPO 3期研究 预计2025年中期提交TPM-1116的IND申请 [3][4] - 神经行为领域:预计2025年中期获得ZYN002治疗脆性X综合征的3期RECONNECT试验顶线数据 正在进行22q11.2缺失综合征的3期准备 [5] - 罕见癫痫领域:EPX-100正在进行Dravet综合征的关键注册试验 预计2026年获得顶线数据 计划今年晚些时候启动Lennox-Gastaut综合征的3期试验 [6] 市场机会 - WAKIX在发作性睡病领域具有超过10亿美元的市场机会 [2] - 公司预计未来五年每年至少推出一个新产品或新适应症 具有数十亿美元的收入潜力 [2] - 美国约有8万名确诊的发作性睡病患者 公司覆盖约9000名医疗保健提供者 [7] 公司指引 - 重申2024年净产品收入指引为7亿至7.2亿美元 [1][11] - 截至2024年6月30日 公司剩余1.5亿美元股票回购授权 [11] - 计划于2024年10月1日在纽约市举办投资者日 [12]
Harmony Biosciences Reports Strong Second Quarter 2024 Financial Results and Advances Pitolisant High-Dose Program Toward Expected PDUFA Date in 2028