文章核心观点 - TFF Pharmaceuticals公司正在进行的Tacrolimus吸入粉（TFF TAC）2期试验数据持续显示其在预防肺移植排斥方面有变革潜力，公司正与临床研究人员和监管机构合作确定下一项研究设计 [1][2] 临床试验进展 - 患者入组加速，2期试验已有13名患者入组 [1][3] - TFF TAC以约口服他克莫司剂量的20%预防急性排斥，达到口服谷血药浓度的80%以上，减轻药物负担 [1][3] - 未出现急性排斥的迹象和症状，未使用脉冲皮质类固醇治疗排斥，肺功能、胸部X光和生物标志物均无急性排斥证据 [3] - 9名完成12周治疗的患者（100%）选择进入长期延长期继续接受TFF TAC治疗 [1][3] - 2名患者接受治疗超过1年，6名患者接受治疗超过6个月，患者接受TFF TAC治疗总时长达2063天，即5.65年 [3] 药代动力学和生物标志物数据 - 2期研究的药代动力学数据显示TFF TAC给药可降低他克莫司的全身变异性，减少器官排斥和全身毒性风险 [4] - 2期研究的生物标志物数据呈阳性，治疗12周后，异常表达的排斥相关基因集数量减少6.5倍，排斥相关基因表达从23%降至4%（-85%） [4] - 研究前8名患者的新生物标志物数据显示，口服他克莫司时供者特异性抗体（DSA）为阴性，接受TFF TAC治疗12周后仍为阴性 [5] 安全性和耐受性 - 无死亡病例，多数治疗期间出现的不良事件为2级（中度）或更低，无支气管痉挛或喘息报告，肾功能维持正常 [6] - 1名患者因TFF TAC剂量过低出现急性排斥迹象和症状，按方案停用TFF TAC并恢复口服他克莫司，急性排斥事件已解决 [7] 后续计划 - 公司正与临床研究人员密切合作并与监管机构沟通，确定TFF TAC下一项研究的设计，计划在秋季晚些时候提供项目最新进展，包括监管方面的更新 [2][8] 公司技术和业务 - 公司的专有薄膜冷冻（TFF）技术可将现有化合物和新化学实体转化为具有独特特性和优势的干粉制剂，适用于多种给药途径 [10] - TFF技术可直接将疗法递送至靶器官，如肺部，与口服药物相比可降低剂量，减少不良毒性和副作用，实验室数据显示其粉末可将75%的剂量递送至深部肺部 [10] - TFF不引入会损坏复杂治疗成分的力，可将材料重新配制为易于储存和温度稳定的干粉，使治疗药物和疫苗更易于全球分发 [10] - TFF Pharmaceuticals是一家临床阶段的生物制药公司，利用专利快速冷冻技术将药物开发和转化为高效干粉制剂，以提高疗效、安全性和稳定性 [11] - 公司的TFF技术平台适用性广泛，可将大多数药物转化为适合吸入或局部递送至眼睛、鼻子和皮肤的干粉 [11]