文章核心观点 公司公布2024年第二季度财务结果及业务亮点，INZ - 701临床项目取得进展，多个重要里程碑预计年底达成，公司致力于开发治疗罕见病的创新疗法 [1][2] 近期亮点 管线进展 - 2024年7月公司发表支持INZ - 701治疗PPi - 腺苷途径介导疾病潜力的临床前数据 [3] ENPP1缺陷症 - 2024年6月在儿童骨健康国际会议展示儿科患者骨骼特征研究结果并举办专题研讨会 [4] - 2024年4月公布成人INZ - 701 1/2期临床试验积极数据，后续在相关会议展示 [4] ABCC6缺陷症 - 2024年7月INZ - 701获FDA快速通道指定用于治疗ABCC6缺陷症 [5] - 2024年4月公布成人INZ - 701 1/2期临床试验积极数据，后续在会议展示，预计2025年Q1启动儿科关键试验 [5] - 2024年4月报告自然史研究初步结果，显示儿科患者疾病负担重 [6] 预期里程碑 ENPP1缺陷症 - 2024年Q3完成ENERGY 3儿科关键试验患者入组 [7] - 2024年Q4启动ENERGY 2婴儿关键试验（美国以外） [7] - 2024年Q4获得ENERGY 1婴儿1b期试验中期数据 [7] - 2025年下半年获得ENERGY 3儿科关键试验顶线数据 [7] ABCC6缺陷症 - 待监管审查和资金充足，2025年Q1启动儿科关键临床试验 [7] 钙化防御 - 2024年Q4获得SEAPORT 1终末期肾病血液透析患者1期试验中期数据 [7] 2024年第二季度财务结果 - 截至2024年6月30日，现金、现金等价物和短期投资1.445亿美元，预计可支持运营至2025年Q4 [1][8] - 研发费用2180万美元，上年同期1170万美元 [8] - 一般行政费用590万美元，上年同期470万美元 [8] - 净亏损2700万美元，每股亏损0.44美元，上年同期净亏损1560万美元，每股亏损0.35美元 [8] 疾病介绍 ENPP1缺陷症 - 严重进行性罕见病，影响血管、软组织和骨骼，目前无获批疗法 [9][10] - 双等位基因ENPP1缺陷症约每64000次妊娠中有1例，单等位基因患者也有严重症状，实际患病率可能更高 [10] ABCC6缺陷症 - 进行性衰弱罕见病，影响血管和软组织，目前无获批疗法 [11][12] - 双等位基因ABCC6缺陷症全球每25000 - 50000人中有1例，单等位基因患者也有严重症状，实际患病率可能更高 [12] 钙化防御 - 罕见高死亡率疾病，主要影响终末期肾病患者，目前无获批疗法 [13] - 年生存率约50%，主要可寻址市场每年约有5000例新患者 [13] 公司介绍 - 临床阶段生物制药公司，专注开发影响骨骼健康和血管功能的罕见病创新疗法 [14] - 核心候选药物INZ - 701是ENPP1 Fc融合蛋白酶替代疗法，正临床开发用于治疗ENPP1缺陷症、ABCC6缺陷症和钙化防御 [15]