文章核心观点 2024年8月6日，临床阶段生物技术公司Cellectis公布业务进展和2024年上半年财务业绩，公司获FDA和欧盟委员会孤儿药认定及FDA罕见儿科疾病认定，克服重大挑战持续创新，现金状况良好可支撑至2026年，各项目推进顺利且财务表现有改善 [2][3][15] 各部分总结 管线亮点 - UCART临床项目：2024年6月4日，UCART22获欧盟委员会孤儿药认定用于治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）；7月25日，获FDA罕见儿科疾病认定及孤儿药认定，或助加速和降低治疗剂开发、审批和商业化成本；8月1日，CLLS52（alemtuzumab）获FDA孤儿药认定，用于UCART22相关淋巴细胞清除方案；公司继续推进BALLI - 01、NatHaLi - 01和AMELI - 01研究，预计年底前提供BALLI - 01进展更新 [5] - 研究数据与临床前项目：2024年6月12日，公司宣布在《自然通讯》发表科学文章，利用TALEN®技术和非病毒基因修复模板递送开发造血干细胞和祖细胞（HSPCs）基因编辑过程，可高效校正HBB基因，为治疗镰状细胞病（SCD）奠定基础 [6] 合作情况 - 授权同种异体CAR - T细胞开发项目：Allogene的肿瘤研究产品使用公司技术 [7] - 仲裁程序：公司已通过巴黎调解与仲裁中心发起仲裁程序，要求仲裁庭终止与Servier的许可协议，并要求Servier为许可产品未开发造成的损失和已达成里程碑的未付款项支付合理经济补偿 [8] - 许可协议修订：2024年5月，Allogene宣布修订与Servier的许可协议，扩大许可区域至欧盟和英国，并获有条件扩展至中国和日本的选择权 [9] 公司更新 - 与阿斯利康合作投资协议：2024年5月6日，阿斯利康完成对公司1.4亿美元后续投资，认购“类A”和“类B”可转换优先股，投资完成时阿斯利康约占公司44%股本和30%投票权，阿斯利康指定Marc Dunoyer和Tyrell Rivers为公司董事会成员 [10] - 年度股东大会：2024年6月28日，公司在法国巴黎生物园区礼堂举行股东大会，约40%股份参与投票，决议1至28通过，决议29被否决 [11] 财务业绩 - 现金状况：截至2024年6月30日，公司合并现金、现金等价物、受限现金和作为流动资产的定期存款为2.73亿美元，较2023年12月31日增加1.17亿美元，预计资金可支撑运营至2026年 [14][15] - 收入与其他收益：2024年上半年合并收入和其他收益为1600万美元，较2023年上半年增加1040万美元，主要因与阿斯利康合作研究进展和Servier许可协议里程碑收入 [16] - 研发费用：2024年上半年合并研发费用为4580万美元，较2023年上半年增加220万美元，人员费用减少80万美元，采购等外部费用增加310万美元 [17] - 销售、一般和行政费用：2024年上半年合并销售、一般和行政费用为900万美元，较2023年上半年增加10万美元，人员费用减少20万美元，采购等外部费用增加30万美元 [18] - 其他经营收支：2024年上半年其他经营收支净收入为70万美元，较2023年上半年净支出减少80万美元，主要因2023年确认诉讼成本 [19] - 净财务收益（损失）：2024年上半年合并净财务收益为1800万美元，较2023年上半年损失增加2830万美元，主要因多项公允价值变动和投资收益增加 [20] - 终止经营净收入（损失）：2023年上半年终止经营净收入为840万美元，对应Calyxt业绩，2024年上半年无终止经营收入（损失） [21] - 归属于股东的净收入（损失）：2024年上半年合并归属于股东的净损失为1960万美元（每股损失0.24美元），较2023年上半年减少2950万美元，主要因收入增加、非现金股票薪酬费用减少、净财务收益增加等 [22] - 调整后归属于股东的净收入（损失）：2024年上半年合并调整后归属于股东的净损失为1790万美元（每股损失0.22美元），较2023年上半年减少1880万美元 [23]