文章核心观点 公司将获11亿美元里程碑付款，增强现金储备，为2025年和2026年潜在产品上市及管线推进做准备 [1][2] 公司业务进展 - 公司是细胞代谢和丙酮酸激酶激活领域领导者，专注为罕见病患者开发变革性疗法 [4] - 公司在美国销售用于丙酮酸激酶缺乏症成人患者的一流丙酮酸激酶激活剂 [4] - 公司基于在经典血液学和细胞代谢及罕见血液疾病领域的专业知识，推进多个临床管线项目 [4] - 公司正在推进临床前TMPRSS6 siRNA作为真性红细胞增多症的潜在治疗方法 [4] 里程碑付款情况 - 公司将在vorasidenib获FDA批准后收到总计11亿美元里程碑付款，包括来自Royalty Pharma的9.05亿美元和来自Servier的2亿美元 [1] - 2021年3月31日公司将肿瘤业务出售给Servier，按协议获18亿美元预付现金、vorasidenib获FDA批准时2亿美元里程碑付款及15%美国净销售特许权使用费 [2] - 2022年公司将Servier的TIBSOVO美国净销售5%特许权使用费权利出售，获一次性付款1.318亿美元 [2] - 2024年5月28日公司同意将vorasidenib美国净销售15%特许权使用费权利出售给Royalty Pharma，获9.05亿美元预付款 [3] - Royalty Pharma将获得vorasidenib美国年净销售额最高10亿美元的15%特许权使用费和超过10亿美元部分的12%特许权使用费，公司保留超过10亿美元部分3%特许权使用费 [3] 付款影响 - 付款使公司截至2024年6月30日的预估现金头寸增至17亿美元 [1] - 强大现金储备使公司能为2025年PYRUKYND在地中海贫血和2026年在镰状细胞病的潜在上市做准备，并推动管线进展 [1][2]