文章核心观点 公司将获11亿美元里程碑付款，增强现金状况，为2025年和2026年潜在产品推出及管线进展做准备 [1][2] 公司业务情况 - 公司是细胞代谢和丙酮酸激酶激活领域领导者，专注为罕见病患者开发变革性疗法 [4] - 在美国销售用于丙酮酸激酶缺乏症成人患者的一流丙酮酸激酶激活剂 [4] - 凭借在经典血液学和细胞代谢及罕见血液疾病领域的专业知识，推进多个疾病项目的临床管线 [4] - 推进临床前TMPRSS6 siRNA作为真性红细胞增多症的潜在治疗方法 [4] 里程碑付款情况 - 公司将因美国FDA批准vorasidenib获总计11亿美元里程碑付款，包括来自Royalty Pharma的9.05亿美元和来自Servier的2亿美元 [1] - 付款使公司截至2024年6月30日的预估现金头寸增至17亿美元 [1] 过往业务交易情况 - 2021年3月31日公司将肿瘤业务出售给Servier，获18亿美元预付现金、FDA批准vorasidenib时2亿美元里程碑付款及15%美国净销售特许权使用费 [2] - 2022年公司将Servier的TIBSOVO美国净销售5%特许权使用费以1.318亿美元一次性出售 [2] - 2024年5月28日公司同意将vorasidenib美国净销售15%特许权使用费出售给Royalty Pharma，FDA批准时获9.05亿美元预付款 [3] - Royalty Pharma将获得vorasidenib美国年净销售额达10亿美元的15%特许权使用费和超过10亿美元部分的12%特许权使用费，公司保留超过10亿美元部分3%特许权使用费 [3] 资金用途 - 强大现金状况使公司为2025年PYRUKYND在地中海贫血和2026年在镰状细胞病的潜在推出做准备，并推动管线进展 [1][2]