文章核心观点 - 尽管Crispr Therapeutics目前未从Casgevy获得收入，但该药物商业前景乐观，公司管线丰富且现金充足，长期投资价值高 [7][12][14] 投资概述 - Crispr Therapeutics与Vertex合作的CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy获SCD和TDT治疗批准，公司公布Q2财报 [2] 无Casgevy收入但有积极进展 - Q2财报未显示Casgevy收入，因治疗过程长，收入在过程结束时确认 [3] - 全球超35个授权治疗中心激活，截至7月中旬约20名患者采集细胞 [3] Casgevy复杂治疗流程 - 治疗分六步，包括患者识别、预动员、采集细胞、细胞工程、清髓预处理、细胞回输及后续监测 [4][5][6] - 细胞工程需5 - 6个月，有脱靶编辑风险，治疗影响生育，Vertex就生育治疗费用起诉HHS [6] Casgevy当前潜力 - 20名采集细胞患者或带来4400万美元收入，2024年下半年新患者可能增加 [7] - 授权治疗中心从9个增至35个，目标75个，美欧及沙特、巴林超5.8万患者符合治疗条件 [7] - 假设每个中心每年治疗30名患者，35个中心年收入23.1亿美元，Crispr Therapeutics占9.24亿美元；75个中心时其年收入可达19.8亿美元 [7] - Casgevy是“一次性”疗法，临床研究中超90%患者无需输血和无血管阻塞危机 [7][8] - 虽有其他疗法，但Casgevy能根治，与其他疗法针对不同病情患者 [8] Casgevy未来发展 - 公司推进靶向调理项目，有望扩大可治疗患者群体3 - 4倍，但商业化尚需大量工作 [9] - 有体内版本Casgevy研发计划，虽复杂但公司投入资源，有望在下个十年初成功 [10][11] 其他关注领域 - 公司管线有两种异体疗法，CTX112针对血液癌症和自身免疫病，CTX131针对实体瘤 [12] - 体内项目有两个处于临床研究，针对心血管和肝脏疾病，成功将使公司市值大增 [12] - 公司还研究糖尿病和杜氏肌营养不良症治疗，Q2研发等费用高但现金约17亿美元，资金充足 [12] 总结思考 - 公司股价目前49美元，五年仅涨2%，未达2021年高点 [13] - Casgevy商业开端良好，华尔街可能需几个季度认识其潜力，预计2025或2026年收入挑战10亿美元，届时公司市值将超100亿美元 [14] - 额外收入将助力研发，公司执行能力强，有望获体内疗法首个批准，当前股价有投资价值 [14]