文章核心观点 - 公司2024年第二季度进展顺利，GT - 02287在安全性方面表现良好，有望成为帕金森病的领先治疗方法，公司将按计划推进临床里程碑 [1][2] 第二季度及近期公司亮点 管线更新 - 宣布GT - 02287一期试验多剂量递增（MAD）部分完成给药 [3] - 宣布GT - 02287一期试验单剂量递增（SAD）部分取得积极结果 [3] - 在2024年奥地利举行的欧洲神经科学学会联合会（FENS）论坛上展示GT - 02287改善帕金森病小鼠模型认知能力和日常生活活动能力的临床前数据 [3] 公司动态 - 宣布任命Gene Mack为临时首席执行官兼首席财务官，创始人Khalid Islam博士担任执行董事长 [4] - 完成包销公开发行，净收益约1000万美元 [4] 即将到来的里程碑 - GT - 02287一期试验健康志愿者MAD部分预计8月中旬锁定数据，随后公布 topline 结果 [5] - 9月27日至10月1日在国际帕金森病和运动障碍大会上展示最新摘要 [5] - 10月5日至10月9日在2024年神经科学会议上展示摘要 [5] - 预计2024年第四季度启动GT - 02287在实际帕金森病患者中的1b期试验 [5] 2024年第二季度财务结果 研发费用 - 截至2024年6月30日的三个月研发费用增至440万美元，较2023年同期增加40万美元，主要与GT - 02287一期临床试验成本有关 [6] 一般及行政费用 - 截至2024年6月30日的三个月一般及行政费用为370万美元，与2023年同期持平 [7] 净亏损 - 截至2024年6月30日的三个月每股净亏损0.42美元，2023年同期为0.62美元 [8] 现金及等价物 - 截至2024年6月30日，现金、现金等价物和有价证券为1690万美元，2023年12月31日为1680万美元 [8] 公司简介 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司，利用AI支持的结构生物学、专有算法和超级计算机驱动的基于物理的模型，开发下一代变构小分子疗法 [9][10] - 公司的Magellan™药物发现平台可识别疾病相关蛋白上新的变构结合位点，其AI和机器学习工具及虚拟筛选能力可从超五万亿化合物库中筛选合适的小分子 [10] - 公司独特方法可发现新的变构小分子调节剂，加速药物发现，为神经退行性疾病、罕见遗传疾病和肿瘤等难以治疗的疾病开发新的治疗方法 [11]