公司动态 - 公司宣布了RGLS8429在常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的1b期MAD研究中第三组患者的积极顶线数据 [1] - 公司计划在2024年底前召开1期结束会议 [1] - 公司任命Rekha Garg博士为首席医疗官 [1] - 公司2024年第二季度末的现金、现金等价物和投资总额为9590万美元 预计现金储备将持续到2026年上半年 [1] 临床试验进展 - RGLS8429在ADPKD的1b期MAD研究中 第三组患者的数据显示 治疗三个月后 多囊蛋白和身高调整后的总肾脏体积（htTKV）持续改善 70%的患者在完成3 mg/kg剂量后 htTKV减少 [4] - 公司计划在2024年第四季度与美国食品药品监督管理局（FDA）召开1期结束会议 讨论RGLS8429在加速批准监管路径下的关键2/3期研究潜力 [4] - 2024年5月 公司宣布RGLS8429的1b期MAD研究进入第四组患者 第四组患者将每两周接受300 mg的固定剂量治疗三个月 预计2025年初公布顶线数据 [3] 财务表现 - 2024年第二季度 公司研发费用为830万美元 同比增长66.7% 上半年研发费用为1430万美元 同比增长44.8% [7] - 2024年第二季度 公司一般及行政费用为400万美元 同比增长71.4% 上半年一般及行政费用为670万美元 同比增长40.8% [8] - 2024年第二季度 公司净亏损为1100万美元 每股亏损0.17美元 上半年净亏损为1950万美元 每股亏损0.41美元 [9] 行业背景 - ADPKD是由PKD1或PKD2基因突变引起的 是最常见的单基因疾病之一 也是终末期肾病的主要原因 美国约有16万人被诊断为ADPKD 全球估计有400万至700万患者 [10] - RGLS8429是一种新型的寡核苷酸药物 旨在抑制miR-17并优先靶向肾脏 临床前模型显示 RGLS8429在改善肾功能、肾脏大小和其他疾病严重程度指标方面有明显效果 [11]