公司业绩与财务表现 - 2024年第二季度总收入为1.867亿美元，较2023年同期的2.138亿美元有所下降 [4] - 2024年第二季度DMD（杜氏肌营养不良症）产品线收入为1.18亿美元，其中Translarna™净产品收入为7040万美元，Emflaza®净产品收入为4730万美元 [2][4] - 2024年第二季度研发费用为1.322亿美元，较2023年同期的1.859亿美元有所下降，主要由于公司对高潜力项目的资源集中 [4] - 2024年第二季度净亏损为9920万美元，较2023年同期的1.989亿美元有所改善 [5] - 截至2024年6月30日，公司现金及等价物为10.933亿美元，较2023年底的8.767亿美元有所增加 [5] 临床与监管进展 - 2024年7月，公司向FDA提交了sepiapterin用于治疗苯丙酮尿症（PKU）的新药申请（NDA），并计划在2024年晚些时候向日本和巴西提交监管申请 [3] - 2024年7月，公司重新提交了Translarna用于治疗无义突变型杜氏肌营养不良症（nmDMD）的NDA [3] - PTC518用于治疗亨廷顿病的PIVOT-HD研究在2024年第二季度公布了中期数据，达到了所有目标 [3] - 公司计划在2024年底提交vatiquinone用于治疗弗里德赖希共济失调的NDA [3] - 公司基因疗法用于治疗AADC缺乏症的BLA（生物制品许可申请）已获FDA优先审评，目标审评日期为2024年11月13日 [3] 2024年财务展望 - 公司预计2024年全年总收入将在7亿至7.5亿美元之间 [6] - 预计2024年全年GAAP研发和销售管理费用将在7.4亿至8.35亿美元之间，其中包括高达6500万美元的研发里程碑付款 [6] - 预计2024年全年非GAAP研发和销售管理费用将在6.6亿至7.55亿美元之间，不包括8000万美元的非现金股票补偿费用 [6] - 预计2024年全年将支付高达9000万美元的监管成功里程碑付款，其中6500万美元将计入研发费用 [6] 产品与市场表现 - Translarna™在现有市场的患者准入和地理扩展推动下，2024年第二季度净产品收入为7040万美元 [2] - Emflaza®在2024年第二季度净产品收入为4730万美元，主要由于新患者开始使用和品牌忠诚度 [2] - Roche报告的Evrysdi在2024年至今销售额约为8.38亿瑞士法郎，为公司带来5320万美元的版税收入 [4]