文章核心观点 Kiora Pharmaceuticals公布2024年第二季度财务结果，其视网膜疾病药物研发管线进展良好，两款小分子药物KIO - 301和KIO - 104正推进至2期试验，公司现金状况良好，有望支撑到2027年 [3]。 研发进展 - KIO - 301与Théa Open Innovation合作，完成2期研究（ABACUS - 2）试验设计，正进行功能视觉终点临床验证，计划今年晚些时候启动2期试验；获欧洲药品管理局孤儿药认定，ABACUS - 1报告积极数据，还获基金会资助 [3][6][8] - KIO - 104计划明年初启动2期试验（CLARITY），基于积极的1b期结果，目前正进行非临床工作支持最终试验设计；已启动临床前工作并制定2期临床试验框架 [7][9] 财务亮点 - 2024年第二季度末现金、现金等价物和短期投资2780万美元，另有合作应收款130万美元和研发激励税收抵免230万美元，有效现金达3150万美元，现金跑道超两年 [3][7][11] - 2024年第二季度收入2万美元，2023年同期无收入，收入来自基金会资助 [12] - 2024年第二季度研发支出200万美元，净研发费用90万美元，2023年同期140万美元 [13] - 2024年第二季度一般及行政费用150万美元，2023年同期110万美元，费用增加与多项服务有关 [14] - 2024年第二季度净亏损220万美元，2023年同期260万美元，亏损减少归因于KIO - 301费用抵免 [15] 里程碑与预期 已达成里程碑 - KIO - 301获欧洲药品管理局孤儿药认定，报告ABACUS - 1定量功能MRI结果，获基金会资助 [8] - KIO - 104启动临床前工作，制定2期临床试验框架 [9] - 公司晋升Melissa Tosca为首席财务官，任命Lisa Walters - Hoffert为董事会独立董事 [10] 预期里程碑 - KIO - 301：2024年下半年完成功能视觉终点临床验证，获启动2期ABACUS - 2研究批准 [10] - KIO - 104：2024年下半年完成非临床2期启用包，2025年上半年启动2期CLARITY研究 [10] 公司概况 Kiora Pharmaceuticals是临床阶段生物技术公司，开发和商业化治疗孤儿视网膜疾病产品，KIO - 301治疗色素性视网膜炎等疾病，KIO - 104治疗后部非感染性葡萄膜炎 [16]