文章核心观点 - 公司公布2024年第二季度财务结果并强调近期进展，多项药物取得积极成果，计划拓展业务，现金状况良好 [1][2] 近期亮点 Del - zota (AOC 1044) - 8月报告1/2期EXPLORE44™试验积极初始数据，显示在骨骼肌中递送效果好、肌营养不良蛋白产量增加、外显子44跳跃明显、肌酸激酶水平显著降低 [3] - 1/2期EXPLORE44试验中，10名参与者接受三次5mg/kg剂量治疗四个月后，骨骼肌中PMO递送达200 nM，外显子44跳跃增加37%，肌营养不良蛋白产量增加25%，肌酸激酶水平降至接近正常，降低超80% [3] - 两个剂量水平（5 mg/kg和10 mg/kg）的25名参与者安全性和耐受性良好，多数治疗突发不良事件为轻度或中度 [3] - 1/2期EXPLORE44试验已完成入组，计划在开放标签扩展研究中招募更多患者 [3] - 引入delpacibart zotadirsen作为AOC 1044的国际非专利名称，缩写为del - zota [4] Del - desiran (AOC 1001) - 6月在全球3期HARBOR™试验中开始对1型强直性肌营养不良（DM1）患者给药 [4] - 2024年5月获FDA突破性疗法认定 [4] Del - brax (AOC 1020) - 报告1/2期FORTITUDE™试验积极初始数据，显示DUX4调节基因显著且持续降低、功能改善趋势、安全性和耐受性良好 [4] - 1/2期FORTITUDE试验中，12名参与者接受2 mg/kg剂量四个月后，多个面板中DUX4调节基因平均降低超50%，所有参与者降低超20%，新型循环生物标志物和肌酸激酶平均降低25%以上 [4] - 与安慰剂和自然史研究相比，上下肢肌肉力量和肌肉功能有改善趋势，患者和临床医生报告结果有改善趋势 [4] - 两个剂量水平（2 mg/kg和4 mg/kg）的39名参与者安全性和耐受性良好，无严重不良事件和停药情况 [4] - 1/2期FORTITUDE试验已完成入组，计划加速注册队列启动，生物标志物队列计划于2024年下半年进行，功能队列计划于2025年上半年进行 [4] - 引入delpacibart braxlosiran作为AOC 1020的国际非专利名称，缩写为del - brax [4] 管线进展 - 计划在2024年第四季度宣布其领先的精准心脏病学项目靶点 [1][5] 组织亮点 - 2024年5月宣布任命Simona Skerjanec为董事会成员 [5] - 2024年8月宣布任命John B. Moriarty, Jr.为首席法律官和公司秘书 [5] 即将到来的里程碑 - 2024年第四季度宣布领先的精准心脏病学项目靶点 [5] - 加速FORTITUDE™试验注册队列启动，生物标志物队列计划于2024年下半年进行，功能队列计划于2025年上半年进行 [5] 2024年第二季度财务结果 现金、现金等价物和有价证券 - 截至2024年6月30日，总计13亿美元，反映了公开发行筹集的4.61亿美元 [6] 合作收入 - 2024年第二季度为200万美元，2024年前六个月为560万美元，主要与和百时美施贵宝的研究合作和许可伙伴关系有关 [6] 研发费用 - 2024年第二季度为6390万美元，2023年第二季度为4260万美元；2024年前六个月为1.308亿美元，2023年前六个月为9040万美元，增长主要因药物推进和研究能力扩展 [7] 一般及行政费用 - 2024年第二季度为2070万美元，2023年第二季度为1230万美元；2024年前六个月为3460万美元，2023年前六个月为2430万美元，增长主要因人员成本增加 [7] 公司简介 - 致力于通过提供一类新的RNA疗法——抗体寡核苷酸偶联物（AOCs™）改善人们生活，专注于利用专有AOC平台革新RNA领域，针对三种罕见肌肉疾病开展临床开发项目，并通过内部发现和合作拓展管线 [8]