核心观点 - Syndax Pharmaceuticals宣布其关键性AUGMENT-101试验在KMT2A重排（KMT2Ar）急性白血病患者中达到主要终点，数据已发表在《临床肿瘤学杂志》上 [1][4] - Revumenib的新药申请（NDA）正在FDA的实时肿瘤学审查（RTOR）计划下进行审查，PDUFA目标行动日期为2024年12月26日 [1][2] - Revumenib在KMT2Ar急性白血病患者中显示出显著的临床效果，包括23%的完全缓解率（CR/CRh）和63%的总体反应率（ORR） [5][6] 试验数据 - AUGMENT-101试验在57名可评估疗效的KMT2Ar急性白血病患者中，CR/CRh率为23%（13/57），成人和儿童患者的CR/CRh率均为23% [5] - 总体反应率（ORR）为63%（36/57），复合完全缓解率（CRc）为44%（25/57） [6] - 在达到CR/CRh的患者中，70%（7/10）为MRD阴性，而在达到CRc的患者中，68%（15/22）为MRD阴性 [5][6] - 中位总生存期（OS）为8.0个月 [6] 安全性 - Revumenib在AUGMENT-101试验中表现出良好的耐受性，安全性数据与公司之前报告的数据一致 [7] - 最常见的≥3级治疗相关不良事件（TEAEs）包括发热性中性粒细胞减少症（37%）、中性粒细胞减少症（29%）和血小板减少症（21%） [7] - 导致剂量减少或停药的不良事件发生率分别为9.6%（9/94）和12.8%（12/94） [7] 公司及产品背景 - Revumenib是一种首创的menin抑制剂，用于治疗KMT2A重排（KMT2Ar）和突变核磷蛋白（mNPM1）急性白血病 [8] - Revumenib已获得FDA的孤儿药认定、快速通道认定和突破性疗法认定 [8] - Syndax Pharmaceuticals是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发创新的癌症疗法，其产品管线包括revumenib和axatilimab [9] 未来计划 - 公司已完成AUGMENT-101试验中R/R mNPM1 AML患者的入组，预计2024年第四季度公布顶线数据，并可能在2025年上半年提交补充NDA申请 [3]