文章核心观点 - 凯维纳疗法公司的KYV - 101获美国FDA再生医学先进疗法（RMAT）认定，用于治疗进行性重症肌无力患者，公司希望借此推进该产品开发以造福患者 [1] 关于重症肌无力（MG） - 重症肌无力是一种自身免疫性疾病，与全身组织肌肉无力相关，症状包括眼球运动部分麻痹、咀嚼和吞咽问题、呼吸问题、言语困难和骨骼肌无力等 [3] - 患者会产生抗体，对神经和肌肉细胞连接处的关键信号蛋白进行免疫攻击，抑制神经与肌肉的正常通讯 [3] - 疾病症状早期可自发缓解，但随病情进展，无症状期减少，病情恶化可持续数月，约80%患者在两到三年内症状达到最严重程度，高达20%患者一生中至少经历一次呼吸危机 [3] 关于KYV - 101 - KYV - 101是一种用于B细胞驱动的自身免疫性疾病的自体、全人源CD19嵌合抗原受体（CAR）T细胞候选产品，其CAR由美国国立卫生研究院（NIH）设计以提高耐受性，并在一项20名患者的肿瘤学1期试验中进行了测试 [4] - 目前正在美国和德国针对风湿病和神经病学这两个自身免疫性疾病领域进行赞助的开放标签1/2期和2期试验，在欧美超15个地点已有50名患者接受治疗 [4] - 也在研究者发起的试验中针对多个适应症在多个地区进行评估 [5] 关于凯维纳疗法公司 - 凯维纳疗法公司是一家以患者为中心的临床阶段生物制药公司，专注于为自身免疫性疾病患者开发细胞疗法 [1][5] - 公司的主要CAR T细胞疗法候选产品KYV - 101正在通过赞助的临床试验在自身免疫性疾病的两个广泛领域推进临床开发，包括针对僵人综合征、多发性硬化症和重症肌无力的2期试验等 [5] - 公司的产品线包括适用于B细胞驱动的自身免疫性疾病的自体和异体格式的下一代CAR T细胞疗法 [6]