临床项目进展 - DYNE - 101在DM1患者中的ACHIEVE试验：2024年5月报告了积极临床数据，疗效数据基于40名成年DM1患者，不同剂量组有不同时长数据，显示出肌肉传递、剪接校正、肌强直改善、肌肉力量提升等效果，安全性数据基于56名患者，显示出良好安全性，公司继续寻求加速批准途径并将剪接作为潜在替代生物标志物[3] - DYNE - 251在DMD患者中的DELIVER试验：2024年5月报告了积极临床数据，疗效数据基于8名男性患者，10mg/kg剂量显示出剂量依赖性外显子跳跃和抗肌萎缩蛋白表达，安全性数据基于48名患者，显示出良好安全性，公司确认在DMD中抗肌萎缩蛋白可作为加速批准的替代生物标志物[4][5] - 注册路径：公司计划在2024年继续与全球监管机构就ACHIEVE和DELIVER试验进行沟通，并预计在年底提供关于DYNE - 101和DYNE - 251注册路径的更新，两个试验都是注册性试验且公司正在寻求加速批准途径[6] FORCE™平台与研发管线 - DYNE - 302在FSHD方面：2024年6月展示了新数据，在临床前模型中显示出强大且持久的DUX4抑制和功能效益[7] - 在庞贝病模型方面：2024年6月展示了新的临床前数据，显示出FORCE平台在向心肌骨骼肌和中枢神经系统提供酶替代疗法方面的潜力[7] - 学术会议相关：2024年4月提交了四个摘要，已被2024年10月8 - 12日在布拉格举行的世界肌肉学会年会接受展示[7] 其他业务亮点 - 2024年5月完成了12075000股普通股的承销公开发行，每股发行价31.00美元，扣除承销折扣和佣金前的总收益约为3.743亿美元[8] 2024年第二季度财务结果 - 现金状况：截至2024年6月30日，现金现金等价物和有价证券为7.788亿美元，预计至少可资助运营至2026年下半年[9] - 研发费用：截至2024年6月30日的季度为6230万美元，相比2023年同期的5910万美元有所增加[9] - 管理费用：截至2024年6月30日的季度为970万美元，相比2023年同期的760万美元有所增加[10] - 净亏损：截至2024年6月30日的季度净亏损为6510万美元，每股基本和稀释后为0.70美元，相比2023年同期净亏损6490万美元，每股基本和稀释后为1.08美元有所变化[10]