公司动态 - Abeona Therapeutics Inc 宣布美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）已为其研究性自体细胞基因疗法 prademagene zamikeracel（pz-cel）授予了产品特定的程序代码 ICD-10-PCS 该代码将于2024年10月1日生效 [1] - CMS 将 pz-cel 的医疗保险报销分配至 Pre-Major Diagnostic Category Medicare Severity Diagnosis Related Group 018（Pre-MDC MS-DRG 018）这是细胞和基因疗法中最高级别的住院报销水平之一 该 DRG 代码将于2024年10月1日生效 [2] - Abeona 的首席商务官 Madhav Vasanthavada 表示 CMS 的编码分配是简化所有支付方住院账单并加快 pz-cel 在潜在 FDA 批准后获取速度的重要一步 [3] 产品信息 - prademagene zamikeracel（pz-cel）是 Abeona 的研究性自体细胞基因疗法 用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）RDEB 是一种罕见的结缔组织疾病 由 COL7A1 基因缺陷导致无法产生 VII 型胶原蛋白 [4] - pz-cel 旨在将功能性胶原蛋白生成基因 COL7A1 整合到患者自身的皮肤细胞中 并通过逆转录病毒载体稳定整合到分裂的目标细胞基因组中 以实现长期基因表达 [4] - pz-cel 正在研究其促进正常 VII 型胶原蛋白表达的能力 并在一次性应用后促进伤口愈合和减轻疼痛 即使在最难治疗的 RDEB 伤口中 [4] - pz-cel 的关键 III 期 VIITAL™ 研究是一项随机临床试验 评估了 pz-cel 在11名 RDEB 患者的43对大慢性伤口中的疗效、安全性和耐受性 [4] - pz-cel 已获得美国 FDA 的再生医学先进疗法、突破性疗法、孤儿药和罕见儿科疾病认定 [4] 公司背景 - Abeona Therapeutics Inc 是一家临床阶段的生物制药公司 致力于开发针对严重疾病的细胞和基因疗法 [5] - 公司的完全集成的细胞和基因疗法 cGMP 制造设施是 pz-cel 用于 III 期 VIITAL™ 试验的制造基地 并能够在 FDA 批准后支持 pz-cel 的商业生产 [5] - 公司的开发组合还包括针对高未满足医疗需求眼科疾病的 AAV 基因疗法 [5] - Abeona 的新型下一代 AAV 衣壳正在评估中 以改善针对多种毁灭性疾病的趋向性特征 [5]