文章核心观点 - 漫威生物科学公司宣布与FRAXA研究基金会合作，将在脆性X综合征（FXS）的临床前模型中测试其主要资产MB204，公司认为MB204有望成为FXS和其他自闭症谱系障碍的新疗法 [2][5] 合作信息 - 2024年8月13日漫威生物科学公司及其全资子公司漫威生物技术公司宣布与FRAXA研究基金会合作，在FXS的临床前模型（FMR1）中测试其主要资产MB204 [2] - FRAXA研究基金会是一个非营利组织，将通过其内部筛选计划在今年测试MB204，该基金会曾发现目前处于FXS 3期试验的BPN14770，目前尚无批准治疗FXS的药物 [4] - FRAXA医学主任兼联合创始人迈克·特拉法利亚博士表示对测试MB204感兴趣，一是因其是获批抗帕金森病药物伊曲茶碱的新型氟化衍生物，二是其已完成临床前毒理学研究和cGMP生产，可随时进行临床试验 [5] - 漫威生物科学公司首席科学官马克·威廉姆斯博士称很感激与FRAXA合作，认为MB204是FXS和其他自闭症谱系障碍的潜在新疗法 [5] 行业背景 - 自闭症和FXS密切相关，常共享临床症状和基因突变，FXS是遗传性智力障碍的常见原因之一，约每4000名男性和每8000名女性中就有1人受影响，FXS的治疗方法可能有助于自闭症、阿尔茨海默病等脑部疾病 [3] 公司情况 - 漫威生物科学公司是一家位于卡尔加里的临床前阶段制药开发生物技术公司，采用“药物再开发”方法，开发原批准药物的新合成化学衍生物用于新疾病适应症，认为该商业模式比传统生物技术公司开发资产的风险、成本和时间显著降低 [6] - 漫威生物技术公司目前已使用已知非专利药物的合成化学衍生物开发了几种新化学实体，可抑制A2a腺苷受体，应用于神经系统疾病、癌症和非酒精性脂肪性肝炎等，还在探索其他未披露靶点以扩大资产管线 [7]