文章核心观点 Fate Therapeutics是一家临床阶段生物制药公司，致力于为癌症和自身免疫疾病患者提供诱导多能干细胞（iPSC）衍生细胞免疫疗法公司公布2024年第二季度业务亮点和财务业绩，多项临床研究正在进行，部分产品有新进展，财务状况有一定表现 [1][10]。 各项目进展 FT819 iPSC衍生1XX CAR T细胞项目 - FT819 1期自身免疫性研究正在招募患者，该多中心试验针对系统性红斑狼疮患者，首名患者接受治疗后无≥3级不良事件等，公司计划2024年下半年在医学会议上公布临床和转化数据 [3] - 单药环磷酰胺被纳入替代预处理方案，公司修改FT819 1期自身免疫性研究的临床方案，将其作为第三种预处理方案 [3] - FT819 1期B细胞恶性肿瘤研究确立了自身免疫疾病的良好安全性和概念验证，43名重度预处理患者接受治疗，安全性和耐受性良好，单次剂量FT819展现出多种免疫重置机制，公司已完成剂量递增，后续专注于自身免疫领域开发 [3][4] FT825 / ONO - 8250 iPSC衍生CAR T细胞项目 - 针对晚期实体瘤的HER2靶向CAR T细胞1期研究正在招募患者，公司与大冢制药合作开展多中心研究，已治疗3名患者，计划2024年第三季度启动第二剂量水平单药治疗和与单克隆抗体联合治疗，还计划下半年公布临床和转化数据 [5] FT522 iPSC衍生CAR NK细胞项目 - 1期B细胞淋巴瘤研究中首名未进行预处理的患者已接受治疗，在无预处理化疗的情况下治疗首名患者，有不同剂量队列，研究中未报告剂量限制性毒性等不良事件，公司计划下半年公布数据 [6] - 自身免疫性1期篮子研究的IND申请将于2024年第三季度提交，公司计划向FDA提交申请，此前展示的临床前数据和临床观察显示FT522有良好效果 [6] 财务结果 2024年第二季度 - 现金及投资状况：截至2024年6月30日，现金、现金等价物和投资为3.52亿美元 [7] - 总收入：2024年第二季度收入为680万美元，来自FT825 / ONO - 8250临床开发里程碑和另一合作候选药物临床前开发活动 [7] - 总运营费用：GAAP运营费用为5190万美元，包括研发费用3460万美元和一般及行政费用1730万美元，含960万美元非现金股票薪酬费用 [8] - 流通股：截至2024年6月30日，普通股流通股为1.138亿股，预融资认股权证为390万股，优先股为280万股，每股优先股可转换为5股普通股 [8] 简明综合运营和全面亏损报表 - 2024年第二季度合作收入677.2万美元，2023年同期93.3万美元；2024年前六个月合作收入869.7万美元，2023年同期5991.3万美元 [13] - 2024年第二季度研发费用3460.4万美元，2023年同期4087.6万美元；2024年前六个月研发费用6674.2万美元，2023年同期1.06505亿美元 [13] - 2024年第二季度一般及行政费用1725.1万美元，2023年同期2262.2万美元；2024年前六个月一般及行政费用3810.6万美元，2023年同期4456.5万美元 [13] 简明综合资产负债表 - 截至2024年6月30日，现金及现金等价物3691.7万美元，2023年12月31日为4187万美元 [14] - 截至2024年6月30日，短期投资2.67962亿美元，2023年12月31日为2.73305亿美元 [14] - 截至2024年6月30日，总资产5.28817亿美元，2023年12月31日为5.06217亿美元 [14][15] 公司平台及概况 - 公司专有的iPSC产品平台结合人类iPSC的多重工程和单细胞选择，创建克隆主iPSC系，可克服使用患者或供体来源细胞制造细胞疗法的诸多限制，拥有超500项已授权专利和500项待申请专利 [9] - Fate Therapeutics是临床阶段生物制药公司，利用iPSC产品平台在创建多重工程主iPSC系和制造及临床开发现货型iPSC衍生细胞产品方面处于领先地位，产品管线包括iPSC衍生NK细胞和T细胞候选产品 [10]