文章核心观点 - 美国国立卫生研究院下属的国家过敏和传染病研究所公布PALM 007临床试验初步分析的 topline 结果，试验未达到主要终点，但特考韦瑞在早期治疗和重症患者中显示出临床益处，且安全性良好，公司将继续研究其对猴痘患者的治疗潜力 [1] 试验概况 - PALM 007 研究是一项随机、安慰剂对照、双盲试验，旨在评估口服特考韦瑞联合标准治疗方案治疗猴痘病毒疾病的安全性和有效性 [9] - 参与患者在刚果民主共和国经 PCR 检测确诊为猴痘，无年龄限制但体重需超 3 千克，随机（1:1）分配接受口服特考韦瑞加标准治疗或安慰剂加标准治疗 14 天 [9] - 特考韦瑞组患者至少住院两周，随访 28 天，可选择在第 59 天进行长期评估，主要疗效指标是全身所有病变结痂、脱皮或形成新表皮层的天数，最长 28 天 [9] 试验结果 - 研究未达到主要终点，即接受 SIGA 公司特考韦瑞治疗的刚果民主共和国猴痘患者在随机分组后 28 天内病变消退时间较安慰剂组无统计学显著改善 [1] - 在症状出现 7 天内随机分组接受特考韦瑞治疗的患者，以及世界卫生组织定义的重症（皮肤病变 100 个及以上）患者中观察到有意义的改善 [2] - 特考韦瑞在本研究中表现出与安慰剂相当的安全性，与此前多项健康志愿者研究结果一致，进一步支持其过去 15 年观察到的良好安全性 [4] 公司观点 - 首席科学官认为早期治疗和重症患者获益最大的数据与特考韦瑞作用机制及动物研究一致，值得进一步研究，支持暴露后预防对治疗重症猴痘和所有天花病例至关重要的观点 [3] - 首席执行官表示 PALM 007 研究结果令人鼓舞，特考韦瑞安全且对重要患者群体有潜在益处，错过主要终点在意料之中，因研究人群住院期间接受高水平支持治疗，且很多患者发病一周后才就医 [5] - 公司和试验主办方正在全面分析数据，期待未来研究早期治疗对改善现实世界中猴痘患者预后的影响，团队致力于利用这些发现研究猴痘和其他传染病的有效治疗方案 [6] 后续研究 - 全球试验主办方正在进行多项研究，预计将帮助公司更深入了解特考韦瑞对猴痘患者的治疗潜力 [7] - 四项随机临床试验正在招募患者，包括 STOMP（美国等）、UNITY（瑞士、巴西、阿根廷）、Platinum - CAN（加拿大）和 EPOXI（欧盟），这些研究数据将帮助公司了解 PALM 007 结果是否受试验设计、患者群体等因素影响 [7] 公司介绍 - SIGA 科技公司是一家商业阶段制药公司和全球健康领域领导者，专注于开发治疗和预防传染病的创新药物，主要关注正痘病毒 [10] - 公司旗舰产品 TPOXX（特考韦瑞）在美国和加拿大获批用于治疗天花，在欧洲和英国获授权用于治疗天花、猴痘、牛痘和牛痘并发症 [10]