文章核心观点 临床阶段生物技术公司Tempest Therapeutics宣布其与美国食品药品监督管理局（FDA）关于amezalpat（TPST - 1120）联合阿替利珠单抗和贝伐珠单抗治疗一线不可切除或转移性肝细胞癌（HCC）的2期结束会议获得积极反馈，双方就3期关键临床试验的主要方面达成广泛共识，公司对3期试验潜在成功有信心 [1][2] 会议关键成果 - 就3期研究设计达成一致，包括标准治疗对照组以及主要和次要研究终点 [2] - 认可当前amezalpat剂量和给药方案用于3期研究的合理性 [2] - 就3期统计计划达成一致，其中包括预先指定的早期疗效分析，公司估计该分析可将主要分析时间最多缩短8个月 [2] 3期研究计划 - 计划中的3期研究是一项全球性、双盲、1:1随机研究，比较amezalpat联合阿替利珠单抗和贝伐珠单抗与标准治疗阿替利珠单抗和贝伐珠单抗在一线治疗不可切除或转移性HCC患者中的效果 [3] - 公司准备于2025年第一季度启动3期研究 [3] Amezalpat药物信息 - Amezalpat是一种口服小分子选择性PPAR⍺拮抗剂，通过直接靶向肿瘤细胞以及调节肿瘤微环境中的免疫抑制细胞和血管生成来治疗癌症 [4] - 在一项正在进行的amezalpat联合阿替利珠单抗和贝伐珠单抗治疗一线晚期HCC患者的全球随机1b/2期研究中，amezalpat治疗组在多个研究终点上显示出优于标准治疗阿替利珠单抗和贝伐珠单抗单药治疗的临床效果，这些随机数据得到了1期临床试验中重度预处理晚期实体瘤患者积极结果的支持 [4] 公司信息 - Tempest Therapeutics是一家临床阶段生物技术公司，推进一系列小分子候选产品组合，这些产品具有肿瘤靶向和/或免疫介导机制，有潜力治疗多种肿瘤，其新项目涵盖从早期研究到一线癌症患者随机全球研究的后期调查 [5] - 公司总部位于加利福尼亚州布里斯班，更多信息可在公司网站www.tempesttx.com上查询 [5]