公司概况 - Harmony Biosciences 是一家总部位于宾夕法尼亚州的商业化阶段生物制药公司，专注于开发罕见神经系统疾病的治疗方法 [2] - 公司目前有一款已上市产品 WAKIX（pitolisant），用于治疗成人发作性睡病患者的白天过度嗜睡 [2] - 公司股票当前交易价格约为每股 34 美元，市值约为 19 亿美元 [2] 产品与研发 - WAKIX 在治疗肌强直性营养不良 1 型患者的白天过度嗜睡和疲劳的 2 期研究中取得成功 [7] - 公司正在开展 WAKIX 治疗普瑞德-威利综合征的 3 期研究 TEMPO [7] - 计划提交 WAKIX 用于治疗特发性嗜睡的补充新药申请 [7] - 公司正在开发 WAKIX 的改进版本以延长专利保护期 [3] 收购与扩展 - 4 月底收购 Epygenix Therapeutics，获得针对罕见癫痫疾病的候选药物 [8] - Epygenix 的主要候选药物正在进行 Dravet 综合征的 2 期评估，并将进入 Lennox-Gastaut 综合征的 3 期开发 [8] - 4 月初花费 2550 万美元获得 Bioprojet 睡眠障碍疗法 TPM-1116 的独家权利 [9] - 去年夏天以 2 亿美元收购 Zynerba Pharmaceuticals，获得 Fragile X 综合征治疗药物 Zygel [10] 财务表现 - 第二季度 GAAP 每股收益 0.20 美元，营收 1.728 亿美元 [11] - WAKIX 销售额同比增长 29% [11] - 运营费用从去年同期的 6230 万美元激增至 1.193 亿美元，主要由于研发费用大幅增加 [11] - 2024 年销售指引为 7 亿美元，较 2023 年增长 22% [12] - 2023 年每股收益 2.13 美元，营收 5.82 亿美元 [15] - 分析师预计 2024 年每股收益将小幅增长至 2.18 美元，营收接近 7.1 亿美元 [15] 市场与竞争 - WAKIX 与 Jazz Pharmaceuticals 的 Xyrem/Xywav 以及 Avadel Pharmaceuticals 新近获批的 LUMRYZ 竞争 [3] - 6 月底 WAKIX 获 FDA 批准用于治疗 6 岁及以上儿童发作性睡病 [12] 未来展望 - 管理层认为新收购的资产如果全部开发成功，可能增加 10-20 亿美元的峰值销售额 [15] - WAKIX 被认为具有至少 10 亿美元的峰值收入潜力 [15] - 预计 2025 年每股收益将大幅增长至 3.67 美元，销售额增长 18% [15] - 2025 年中期将获得 Zygel 注册研究的顶线数据 [15]