公司动态 - Fulcrum Therapeutics宣布任命Isabel Kalofonos为首席商务官，Heather Faulds为首席监管事务和质量保证官，两人将共同推动losmapimod的新药申请（NDA）提交和商业化准备 [1] - Isabel Kalofonos在罕见病药物上市方面有丰富经验，曾领导ELAHERE和TAKHZYRO的上市，她的加入将帮助公司向商业化阶段转型 [2][3] - Heather Faulds在监管事务领域有超过20年的经验，曾在Biogen领导SPINRAZA的全球申报，并在90天内获得FDA优先审评批准，她的专业知识将为losmapimod的NDA提交和潜在批准提供支持 [5][6] 产品进展 - Losmapimod是一种选择性p38α/β MAPK抑制剂，正在开发用于治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD），目前正在进行III期临床试验 [8] - Losmapimod在IIb期ReDUX4试验中显示出减缓疾病进展和改善功能的潜力，包括对上肢力量和功能指标的积极影响 [8] - Losmapimod已获得FDA快速通道资格和孤儿药资格认定，有望成为首个治疗FSHD的口服疗法 [8] 疾病背景 - FSHD是一种严重的罕见病，目前尚无获批的治疗方法，其特征是骨骼肌脂肪浸润导致肌肉萎缩，主要影响面部、肩胛骨、上臂和腹部 [9] - FSHD患者面临持续的肌肉和功能丧失，影响日常生活能力、上肢功能、行动能力和独立性，并伴有慢性疼痛 [9] - FSHD是美国最常见的肌营养不良症之一，估计患者人数为30,000人 [9] 公司概况 - Fulcrum Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发小分子药物以改善基因定义的罕见病患者的生活 [7] - 公司的主要临床开发项目包括losmapimod（用于FSHD）和pociredir（用于镰状细胞病），利用专有技术识别可调节基因表达的药物靶点 [7]