文章核心观点 - 公司公布CT1812治疗阿尔茨海默病的SEQUEL研究结果，显示其可能具有神经保护机制且耐受性良好 [1][2][3] 研究结果 - SEQUEL研究中CT1812治疗参与者在所有预设脑电图参数上呈现改善趋势，部分达显著水平，如大脑中央区域相对theta功率变化（p=0.006）和AEC - c*（p=0.034） [1] - 每日口服CT1812使全球相对theta功率及额叶、颞叶、顶叶、枕叶和中央脑区相对theta功率持续降低，同时全球alpha AEC - c改善，支持CT1812有独特神经保护机制、可使突触功能正常化的论点 [2] - CT1812耐受性良好，CT1812治疗组11名患者和安慰剂组6名患者出现轻或中度治疗突发不良事件，无不良事件导致停药，无严重不良事件或死亡报告 [3] 研究详情 - SEQUEL研究为单中心研究，招募16名轻至中度阿尔茨海默病成人患者，随机接受300mg CT1812或安慰剂治疗29天，14天洗脱期后交叉至另一治疗组再治疗29天，期间定期进行定量脑电图评估 [4] - SEQUEL研究获美国国立卫生研究院国家老龄研究所530万美元赠款支持 [5] CT1812介绍 - CT1812是口服小分子寡聚体拮抗剂，可穿透血脑屏障，选择性结合sigma - 2（σ - 2）受体复合物，置换有毒Aβ寡聚体，σ - 2受体复合物参与的关键细胞过程受Aβ寡聚体等损害会导致突触功能丧失和认知障碍 [6][7] 其他研究进展 - CT1812的START研究（针对早期阿尔茨海默病成人患者）和MAGNIFY研究（针对干性年龄相关性黄斑变性继发地理萎缩成人患者）正在招募参与者，SHIMMER研究（针对路易体痴呆成人患者）和SHINE研究已完成入组 [8] 公司介绍 - 公司是临床阶段生物制药公司，致力于开发针对中枢神经系统和视网膜年龄相关退行性疾病的小分子疗法，正研究CT1812用于阿尔茨海默病、路易体痴呆和干性年龄相关性黄斑变性的临床项目，认为CT1812及σ - 2受体调节剂管线可调节疾病中受损的通路，与其他治疗方法机制不同 [9]