文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）授予RedHill公司的opaganib孤儿药资格用于治疗神经母细胞瘤，这是opaganib在肿瘤学领域获得的第二个孤儿药资格，该药物具有多种治疗潜力，神经母细胞瘤市场预计在2030年代中期前接近15亿美元 [1] 神经母细胞瘤相关情况 - 神经母细胞瘤是罕见但最常见的婴儿恶性肿瘤，诊断中位年龄为17个月，在美国约占所有儿童癌症病例的10%和儿科癌症相关死亡的15%，每年约有650例新病例被诊断出来 [1] - 该疾病通常影响5岁及以下儿童，也会发生在年龄较大的儿童身上，起源于神经母细胞，确切病因尚不清楚，预后受疾病阶段、儿童年龄和肿瘤生物学特征等因素影响 [1] - 治疗通常包括手术、化疗、放疗，有时还包括靶向治疗或免疫治疗，急需新的治疗方案 [1] - 神经母细胞瘤市场预计在2030年代中期前接近15亿美元 [1] Opaganib药物情况 - Opaganib是一种新型、宿主导向、潜在广泛作用、口服的小分子药物，具有抗癌、抗炎和抗病毒活性，可靶向多种潜在疾病 [1] - 其作用机制是通过抑制多种途径、诱导自噬和凋亡以及破坏病毒复制来发挥作用，通过同时抑制人体细胞中的三种鞘脂代谢酶（SPHK2、DES1和GCS） [1] - 已被美国两个政府对策项目选中进行评估，分别用于急性辐射综合征（ARS）和硫芥暴露的治疗 [1] - 已证明对SARS-CoV-2、多种变体以及其他几种病毒（如甲型流感和埃博拉病毒）具有抗病毒活性，在埃博拉病毒研究中显示出显著增加存活时间和协同效应 [1] - 基于现有数据，预计对新出现的病毒变体保持有效，在治疗COVID - 19的2/3期临床数据中显示出改善病毒RNA清除、更快康复时间和显著降低关键患者亚群死亡率的效果 [1] - 已在多项临床研究和扩大使用中证明了其安全性和耐受性，其全球2/3期研究数据已发表在medRxiv上 [1] - 已获得FDA授予的用于治疗神经母细胞瘤和胆管癌的孤儿药资格，并已在晚期胆管癌（2a期）和前列腺癌中进行了研究，还有一个1期放化疗研究方案准备提交FDA - IND [1] - 在肾纤维化方面也显示出积极的临床前结果，有潜力针对多种肿瘤、放射防护、病毒、炎症和胃肠道适应症 [1] RedHill公司情况 - RedHill Biopharma Ltd.是一家专业生物制药公司，主要专注于胃肠道和传染病领域 [2] - 推广胃肠道药物Talicia®（用于治疗成人幽门螺杆菌感染）和Aemcolo®（用于治疗成人旅行者腹泻） [2] - 关键临床后期开发项目包括opaganib、RHB107、RHB - 102、RHB - 104和RHB - 204，分别针对不同疾病进行研究和开发 [2]