文章核心观点 - 被协和麒麟收购的奥查德治疗公司将在2024年9月3 - 6日于葡萄牙波尔图举行的先天性代谢缺陷研究学会年会上展示其晚期神经代谢造血干细胞基因疗法组合的九项研究成果 [1] 公司动态 - 公司将在年会上展示多项研究数据，包括OTL - 203概念验证研究的临床结果，以及atidarsagene autotemcel的安全性和有效性 [2] - 公司将于9月5日当地时间12:30 - 1:30举办赞助研讨会，探讨异染性脑白质营养不良新生儿筛查的新前景 [3] 会议展示详情 口头报告 - 《异染性脑白质营养不良的新生儿筛查：一项前瞻性研究》，9月4日9:30，演讲者Lucia Laugwitz [3] - 《自体体外造血干细胞基因治疗Hurler综合征患者神经学结果的中期分析》，9月5日11:30，演讲者Giulia Consiglieri [3] 海报展示 - 《Atidarsagene autotemcel（自体造血干细胞基因疗法）在早发性异染性脑白质营养不良中保留认知、语言和言语并减缓脑脱髓鞘和萎缩》，9月4 - 5日12:15 - 2:15，演讲者Francesca Fumagalli [3] - 《慢病毒造血干细胞基因疗法治疗晚发性青少年异染性脑白质营养不良》，9月4 - 5日12:15 - 2:15，演讲者Francesca Fumagalli [3] - 《定量硫苷脂作为异染性脑白质营养不良的诊断工具和疾病生物标志物》，9月4 - 5日12:15 - 2:15，演讲者Francesca Fumagalli [3] - 《通过S2途径促进先进治疗药物产品成功跨境治疗罕见病患者》，9月4 - 5日12:15 - 2:15，演讲者Cecilia Marinova [3] - 《Hurler患者自体造血干细胞基因治疗后的非神经、非骨骼结局：与异基因造血干细胞移植的回顾性比较》，9月4 - 5日12:15 - 2:15，演讲者Giulia Consiglieri [3] - 《造血干细胞基因疗法治疗Hurler综合征：中期骨骼结局和骨骼交叉矫正机制》，9月4 - 5日12:15 - 2:15，演讲者Giulia Consiglieri [3] - 《评估OTL - 203治疗MPS - IH患者与异基因造血干细胞移植标准治疗相比的安全性和有效性的随机3期临床试验（HURCULES）设计》，9月4日18:15 - 20:15（海报巡展），演讲者Giulia Consiglieri [4] 产品信息 Lenmeldy / Libmeldy - Lenmeldy（atidarsagene autotemcel）是美国唯一获批用于治疗儿童异染性脑白质营养不良特定亚型的疗法，在欧洲称为Libmeldy，已获欧洲、英国和瑞士监管机构批准 [5][6] - 该项目由意大利米兰的圣拉斐尔 - 泰莱松基因治疗研究所发起并合作开发 [6] OTL - 203 - OTL - 203是一种正在研究的造血干细胞基因疗法，用于治疗粘多糖贮积症I型Hurler亚型（MPS - IH） [22] - 目前正在进行一项多中心、随机、活性对照临床试验，评估其与异基因造血干细胞移植标准治疗相比的疗效和安全性 [22] - 该疗法已获得美国FDA的罕见儿科疾病和快速通道指定，以及EMA的优先药物地位 [22] 公司介绍 奥查德治疗公司 - 奥查德治疗公司是协和麒麟旗下的全球基因疗法领导者，专注于开发和商业化造血干细胞基因疗法，以治疗遗传和其他严重疾病 [23] - 公司成立于2015年，其根源可追溯到造血干细胞基因疗法的早期研究和临床开发 [24] 协和麒麟 - 协和麒麟是一家日本的全球专业制药公司，致力于发现和提供具有改变生活价值的新药和治疗方法 [26] - 公司在药物发现和生物技术创新领域投资超过70年，目前正在研发下一代抗体、细胞和基因疗法 [26]