文章核心观点 - 免疫生物制药公司宣布为美国复发/难治性AL淀粉样变性临床试验NEXICART - 2新增三个临床试验点 ，该试验旨在评估CAR - T NXC - 201的安全性和有效性，此前美国以外试验显示出高总体缓解率 [1][2] 公司动态 - 公司为美国复发/难治性AL淀粉样变性临床试验NEXICART - 2新增三个临床试验点，包括克利夫兰诊所、加州大学戴维斯分校和萨特健康，纪念斯隆凯特琳癌症中心仍为主要临床站点 [1] - 公司首席执行官表示新增世界级站点和优秀主要研究人员将NEXICART - 2临床试验范围扩大到全国规模，首席财务官称新增站点支持NEXICART - 2即将进行的中期和最终数据解读 [3] 临床试验 NEXICART - 2 - 是一项开放标签、单臂、多中心的美国1b/2期剂量扩展临床试验，预计招募40名心脏功能良好且未接受过BCMA靶向治疗的患者，旨在评估NXC - 201的安全性和有效性，主要终点为完全缓解率和总体缓解率 [4] - 研究设计包括6名患者的安全导入期，评估两个剂量（1.5亿和4.5亿CAR + T细胞各3名患者），有可能进一步增加到8亿CAR + T细胞 [4] NEXICART - 1 - 是一项开放标签、美国以外的1b/2期临床试验，针对复发/难治性多发性骨髓瘤和复发/难治性AL淀粉样变性患者，主要目标是确定NXC - 201的安全性、有效性和推荐的2期剂量（已确认） [5] - 2024年美国基因与细胞治疗学会年会上报告的美国以外临床试验数据显示，复发/难治性AL淀粉样变性患者总体缓解率达92%（12/13），最佳缓解者缓解持续时间为28.0个月 [2] 产品信息 - NXC - 201是一种空间优化的BCMA靶向嵌合抗原受体T（CAR - T）细胞疗法，美国以外1b/2期研究NEXICART - 1的初步数据显示其在AL淀粉样变性中无任何神经毒性 [6] - NXC - 201正在进行一项综合临床开发计划，用于治疗复发/难治性AL淀粉样变性患者，有潜力扩展到免疫介导性疾病，已获得美国FDA和欧盟EMA的孤儿药指定 [7] 行业情况 - AL淀粉样变性由骨髓中异常浆细胞产生错误折叠的淀粉样蛋白，在心脏、肾脏、肝脏等器官积聚，导致多器官进行性广泛损伤和高死亡率 [8] - 美国复发/难治性AL淀粉样变性的观察患病率预计每年增长12%，到2024年约为33277名患者 [9] - 淀粉样变性市场2017年为36亿美元，预计2025年将达到60亿美元 [9] 公司概况 - 免疫生物制药公司是一家临床阶段的生物制药公司，开发用于AL淀粉样变性和免疫介导性疾病的细胞疗法，主要候选产品为CAR - T细胞疗法NXC - 201 [10] - NXC - 201正在美国1b/2期试验NEXICART - 2和美国以外研究NEXICART - 1中进行评估，已证明在AL淀粉样变性中无神经毒性且细胞因子释放综合征持续时间短 [10]