文章核心观点 Mesoblast公司公布2024财年运营和财务结果，各产品在临床和监管方面取得进展，同时注重成本控制和现金管理 [1][11] 运营结果 RYONCIL（REMESTEMCEL - L）用于儿童急性移植物抗宿主病 - 潜在FDA批准：7月8日重新提交BLA，解决2023年8月CRL中剩余CMC问题，FDA两周内接受，预计2025年1月7日PDUFA目标日期前或当天出决定 [3] - 上市策略活动：已开始招聘高级职位组建商业团队，开展市场准入、医学教育、与顶级中心合作等多项活动，上市后分阶段推广，目标是骨髓移植中心经验丰富的高流量中心 [4] RYONCIL（REMESTEMCEL - L）用于成人急性移植物抗宿主病 - 公司策略为先获儿科批准，再扩展成人标签，计划获批儿科后在成人中开展研究，与BMT CTN合作开展成人SR - aGVHD关键试验 [5][6] REXLEMESTROCEL - L用于与退行性椎间盘疾病相关的慢性腰痛 - 确认性3期试验已在美国多地开始招募患者，FDA此前同意试验设计和12个月疼痛减轻主要终点，该终点在首次3期试验已成功达成，产品获RMAT指定 [7] REVASCOR（REXLEMESTROCEL - L）用于小儿先天性心脏病：左心发育不全综合征（HLHS） - 年内获FDA罕见儿科疾病指定和孤儿药指定，美国HLHS试验结果显示单次心肌内注射可使左心室容积显著增加，获批BLA后公司可能获得优先审评券 [8] REVASCOR（REXLEMESTROCEL - L）用于射血分数降低且持续炎症的慢性心力衰竭（HFrEF） - 产品在缺血性HFrEF患者3期试验中减少主要不良心血管事件，在终末期缺血性HFrEF伴LVAD患者试验中减少炎症等，3月FDA支持加速批准途径，产品获RMAT指定，公司拟与FDA讨论加速批准申请事宜 [9][10] 财务结果 - 现金余额：2024年6月30日现金余额为6330万美元（9500万澳元），若RYONCIL获FDA批准还有1000万美元可用 [11] - 净现金使用减少：2024财年运营活动净现金使用减少23%（1480万美元），2024财年Q4减少37%（610万美元），主要因制造活动减少和工资降低 [11] - 成本控制目标：2024财年实现运营活动净现金使用减少23%，2025财年将继续控制人员和工资成本 [13] - 具体财务数据：2024财年特许权使用费590万美元，研发费用减少180万美元，制造费用减少1200万美元，管理和行政费用减少170万美元，税后亏损8800万美元，较2023财年增加7% [14][15] 其他信息 - 电话会议：8月28日下午6:30（美国东部时间）有网络直播，可通过指定链接观看，存档将在公司网站投资者页面提供 [16] - 公司简介：Mesoblast是开发同种异体细胞药物治疗严重炎症疾病的全球领导者，拥有广泛知识产权组合和专有制造工艺，基于两种技术平台开发候选产品，部分产品已在日本和欧洲商业化 [16][17][18]