文章核心观点 Gain Therapeutics公司GT - 02287的1期研究取得积极结果，有望在2024年Q4启动帕金森病患者试验，该药物有潜力成为治疗帕金森病的领先疗法 [1][2] 分组1：GT - 02287的1期研究结果 - 1期研究评估GT - 02287安全性、耐受性和药代动力学，结果积极 [1] - 研究招募72名64岁及以下健康志愿者，单剂量和多剂量GT - 02287在各年龄组最高计划剂量水平下安全且耐受性良好 [1] - GT - 02287存在于脑脊液中，且有外周靶点结合表现 [1] 分组2：后续试验计划 - 预计2024年Q4启动帕金森病患者试验，目标是证明安全性和耐受性并获得基于相关生物标志物的机制证明 [2] - 预计2025年年中获得帕金森病患者数据 [2] 分组3：GT - 02287药物介绍 - 是Gain Therapeutics的领先候选药物，用于治疗有或无GBA1突变的帕金森病 [3][6] - 是口服、可穿透血脑屏障的小分子变构蛋白调节剂，可恢复溶酶体蛋白葡萄糖脑苷脂酶（GCase）功能 [3] - 临床前模型中可恢复GCase酶功能、减少α - 突触核蛋白聚集等，还能降低血浆神经丝轻链（NfL）水平 [3] - 临床前数据显示可能有减缓帕金森病进展的潜力 [4] 分组4：公司项目资助情况 - 公司帕金森病的领先项目获得迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会、西尔弗斯坦GBA帕金森病基金会以及Eurostars - 2联合项目等资助 [5] 分组5：公司介绍 - 是临床阶段生物技术公司，引领下一代变构疗法的发现和开发 [6] - 利用AI支持的结构生物学等技术，其Magellan™药物发现平台可识别疾病相关蛋白上新的变构结合位点 [7] - 独特方法能发现可恢复或破坏蛋白质功能的新型变构小分子调节剂，加速药物发现 [8]