文章核心观点 公司公布2024财年财务结果及近期公司和临床进展，索齐尼贝西普3期湿性AMD项目取得进展，融资增强资产负债表，预计现有资金可支持到2025年两项试验的顶线数据公布 [1][2] 预期里程碑 - 预计2025年第二季度初公布COAST 3期顶线结果 [3] - 预计2025年年中公布ShORe 3期顶线结果 [3] 公司亮点 - 完成索齐尼贝西普关键试验患者入组，是湿性AMD领域最大的3期项目之一，COAST和ShORe两项试验共在全球300多个地点招募近2000名初治湿性AMD患者，分别于2024年2月和5月完成入组 [4] - 成功筹集2.951亿美元，通过三次融资延长资金使用期至3期项目顶线数据公布 [4] - 任命关键领导加强组织建设，多位有眼科经验的高管加入，支持索齐尼贝西普开发和上市准备 [4] - 展示索齐尼贝西普改善湿性AMD患者视力的潜力，举办活动并发表文章阐述其作为潜在疗法的科学依据 [5] - 成立医学顾问委员会，10位知名视网膜专家加入，为索齐尼贝西普市场准备提供医疗决策建议 [5] 财务结果及亮点 - 2024财年净亏损2.202亿美元，较2023财年增加55%，摊薄后每股净亏损34.51美分 [6] - 调整后非国际财务报告准则净亏损1.74亿美元，较2023财年增加28%，摊薄后每股净亏损27.27美分 [6] - 运营费用总计1.921亿美元，较2023财年的1.504亿美元增加，主要因索齐尼贝西普全球3期关键临床试验和化学、制造与控制活动推进 [6] - 调整后非国际财务报告准则运营费用总计1.87亿美元，2023财年为1.446亿美元 [6] 资产负债表和流动性亮点 - 2024年6月30日现金及现金等价物总计1.725亿美元，完成2024年7月的零售股权要约后，现金余额约2.073亿美元 [7] - 经营活动使用的净现金流量为1.61亿美元，2023年为1.206亿美元 [7] 即将参加的投资者和医学会议 - 2024年9月9日，H.C. Wainwright全球投资者会议，纽约 [7] - 2024年9月17日，Cantor全球医疗保健会议，纽约 [7] - 2024年9月18日，EURETINA创新聚焦，西班牙巴塞罗那 [7] - 2024年9月19 - 22日，EURETINA大会，西班牙巴塞罗那 [7] 索齐尼贝西普介绍 - 是新型一流VEGF - C/D抑制剂，与标准护理抗VEGF - A疗法联用，改善湿性AMD患者视力，这些患者对现有疗法反应不佳或产生耐药性 [8] - 可靶向抑制VEGF - C和VEGF - D，防止血管生长和渗漏，有潜力成为20年来首个改善湿性AMD患者视力的疗法 [8] 公司临床开发项目 - 正在进行两项已完成患者入组的3期关键多中心、双盲、随机临床试验COAST和ShORe，评估索齐尼贝西普联合疗法与标准护理抗VEGF - A疗法治疗湿性AMD的安全性和优越性 [9] - 3期临床试验项目旨在支持广泛标签，若成功，索齐尼贝西普有望获批与任何抗VEGF - A药物联用治疗湿性AMD患者 [9] - 索齐尼贝西普已获美国FDA治疗湿性AMD的快速通道指定 [9] 2期b临床试验结果 - 在包含366名初治湿性AMD患者的前瞻性、随机对照2期b临床试验中，索齐尼贝西普与标准护理雷珠单抗联用治疗湿性AMD [10] - 联合疗法达到预先指定的主要疗效终点，24周时视力改善优于雷珠单抗单药治疗，次要结果积极，安全性良好，结果于2023年2月发表 [10] 湿性AMD介绍 - 是老年人视力丧失的主要原因，仅在美国和欧洲就影响约350万人 [11] - 未满足的医疗需求显著，许多患者接受抗VEGF - A疗法后仍无法达到最佳视力结果，甚至随时间推移视力下降 [11] 公司介绍 - 是一家生物制药公司，开发新型疗法治疗包括湿性年龄相关性黄斑变性和糖尿病性黄斑水肿在内的常见进行性视网膜疾病 [12] - 主要候选产品索齐尼贝西普正在两项已完成入组的3期关键临床试验中评估，与标准护理抗VEGF - A单药疗法联用，以提高整体疗效和视力改善效果 [13]