文章核心观点 - Krystal Biotech公司股价年初至今上涨21.9%，跑赢行业、医疗板块和标普500指数，主要得益于新药Vyjuvek的强劲需求和积极的管线进展，公司前景良好 [1][13] 股价表现 - Krystal Biotech公司股价年初至今上涨21.9%，行业增长7.8%，同期公司股票跑赢医疗板块和标普500指数 [1] 二季度业绩 - 本月初公司公布二季度业绩好于预期，收益和销售额均超各自预期 [2] Vyjuvek药物情况 获批与销售 - 2023年5月FDA批准Vyjuvek用于治疗6个月及以上营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）患者，这是首个可撤销基因疗法 [3] - 该药物于2023年二季度推出，2024年二季度销售额达70.3美元，环比增长55.3% [4] 报销与准入 - 公司自Vyjuvek在美国推出后，在获取报销和准入方面取得稳步进展，截至7月在美国获得超400份报销批准 [4] - 美国医疗保险和医疗补助服务中心于2024年1月1日起为Vyjuvek分配永久且特定产品的J代码（J3401），截至2024年7月，商业和医疗补助计划覆盖人群的97%已实现积极准入 [5] 国际进展 - Vyjuvek在国外称为B - VEC，5月公司制造工厂Ancoris获得欧洲药品管理局（EMA）的GMP认证，EMA对B - VEC治疗DEB的营销授权申请（MAA）正在审查中，预计2024年下半年作出决定 [6] - 公司有望于2025年下半年在日本提交批准申请，并预计2025年获得授权 [7] 研究动态 - 8月启动一项研究，前瞻性收集DEB患者角膜擦伤频率和严重程度的数据，作为符合条件患者参与评估B - VEC眼药水治疗DEB眼部并发症注册研究的导入期，注册研究预计2024年四季度开始 [8] 公司管线情况 总体情况 - 公司在呼吸、肿瘤、皮肤科、眼科和美学领域推进一系列临床前和临床阶段的研究性基因药物管线 [9] 各药物进展 - KB407用于治疗囊性纤维化，已完成I期CORAL - 1研究第2组给药，计划今年下半年启动第3和第4组 [9] - KB408用于治疗α - 1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD），5月完成I期SERPENTINE - 1研究第1组给药，第2组正在招募，预计四季度公布中期数据 [10] - 6月公司在局部晚期或转移性肺实体瘤患者的开放标签、多中心、单药治疗、剂量递增和扩展I期KYANITE - 1研究中完成首个剂量递增组，第2个剂量递增组正在招募 [11] - KB707用于治疗可注射实体瘤，KB301用于治疗美容适应症，进展顺利 [11] - 公司已恢复KB105治疗板层状鱼鳞病的开发，预计2025年上半年在儿科患者中启动JADE - 1试验的II期部分 [12] 公司前景与资金 - 公司前景良好，Vyjuvek是首个FDA批准的DEB基因疗法，其他管线候选药物的成功开发也将带来积极影响 [13] - 截至2024年6月30日，公司现金余额为6.289亿美元，有能力开发管线候选药物 [13] 公司评级与其他股票 - Krystal目前Zacks评级为1（强力买入） [14] - 生物技术行业其他排名靠前的股票有Illumina和Fulcrum Therapeutics，目前Zacks评级均为1 [14] - 过去60天，Illumina 2024年每股收益预期从1.18美元升至3.62美元，2025年从2.93美元升至4.50美元，过去四个季度收益均超预期，平均惊喜率为463.46% [15] - 过去60天，Fulcrum Therapeutics 2024年每股亏损预期从1.24美元收窄至0.48美元，2025年从1.71美元收窄至1.51美元，年初至今股价上涨29% [15]