文章核心观点 - 公司公布SEQUOIA - HCM试验中aficamten治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病（HCM）的额外数据，显示其在心脏重塑、症状缓解等方面有积极效果，有望用于疾病治疗 [1][2] 试验数据情况 - SEQUOIA - HCM试验额外数据在欧洲心脏病学会大会上展示，同时有四篇论文在顶级心脏期刊发表 [1] 药物效果 心脏磁共振亚组研究 - 治疗使左心室质量指数显著改善（-15.4 g/m²，p = 0.001），左心室最大壁厚、左心房容积指数和细胞外容积质量指数降低，替代纤维化稳定，且与临床终点改善相关 [3] 超声心动图测量 - 治疗使梯度改善约60%，静息和Valsalva左心室流出道梯度分别降低40 mmHg和50 mmHg，左心室收缩功能无显著不良变化，还改善左心室结构和功能及舒张功能，与运动能力、症状和生活质量改善相关 [5] 症状负担和生活质量 - 24周时，aficamten使KCCQ - OSS显著改善7.9分（95% CI 4.8至11；p < 0.001），30%患者改善≥20分；使SAQ - SS显著改善7.8分（95% CI 4.7至11；p < 0.001），31%患者改善≥20分，表明显著改善患者健康状况 [7] 心脏生物标志物 - 治疗24周使NT - proBNP降低80%（p < 0.001），hs - cTnI降低43%（p < 0.001），二者改善与LVOT - G、pVO₂和KCCQ改善相关，NT - proBNP或可作为监测治疗反应的工具 [8][9] 会议安排 - 公司将于2024年9月3日上午8点（东部时间）举行电话会议并进行网络直播，可通过公司网站或电话参与，网络直播存档将在网站保留六个月 [10] 药物介绍 - aficamten是研究性选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂，旨在减少每个心动周期中活性肌动蛋白 - 肌球蛋白交联桥数量，抑制HCM相关的心肌过度收缩，开发项目评估其改善HCM患者运动能力、缓解症状及对心脏结构和功能的长期影响 [11][12] 疾病介绍 - 肥厚型心肌病（HCM）是心肌异常增厚的疾病，导致左心室变小变硬，限制心脏泵血功能，患者运动能力下降，出现胸痛、头晕等症状，三分之二为梗阻性HCM，三分之一为非梗阻性HCM，患者有心血管并发症、室性心律失常和心脏性猝死风险，部分患者有疾病进展风险 [14] 公司介绍 - 公司是专注于开发肌肉生物学导向药物的心血管生物制药公司，正在为aficamten进行监管申报，还在开展多项相关临床试验，同时开发omecamtiv mecarbil和CK - 586 [15]