文章核心观点 - 公司公布阿非卡坦安全性和长期使用相关新数据，其在三项临床试验中展现出良好安全性，且在梗阻性肥厚型心肌病患者中停用标准治疗药物未对其疗效和安全性产生负面影响 [1][2] 阿非卡坦临床数据情况 - 三项临床试验综合安全分析显示，共283名患者至少接受一剂阿非卡坦，153名患者至少接受一剂安慰剂，阿非卡坦治疗耐受性良好，不良事件情况与安慰剂相似 [3] - 三项临床研究中，11名（3.9%）患者出现左心室射血分数（LVEF）<50%，但均未出现临床心力衰竭，且通过剂量下调成功处理；在维持期进行的1588次超声心动图检查中，仅0.7%影响患者临床管理并导致剂量降低，且无因LVEF降低导致的剂量中断和治疗中止 [3] - 与安慰剂组相比，阿非卡坦治疗组新发房颤和心肌梗死发生率较低，晕厥事件发生率相似 [4] 停用标准治疗药物分析情况 - 在FOREST - HCM研究中，145名完成至少24周阿非卡坦治疗的梗阻性HCM患者中，136名（93.8%）正在接受标准治疗药物；64名（47%）患者尝试停用，其中59名（92%）成功，包括38名（64%）停用至少一种标准治疗药物，27名（71%）实现并维持阿非卡坦单药治疗；成功停药后，23名（39%）患者进行了阿非卡坦剂量上调 [7] - 尝试停药患者在停药前后，阿非卡坦对静息左心室流出道梯度（LVOT - G）、瓦尔萨尔瓦动作LVOT - G、LVEF变化、纽约心脏协会（NYHA）功能分级等指标的治疗效果无显著差异；尝试停药组与未尝试停药对照组在阿非卡坦疗效和安全性方面无差异 [8] 公司会议安排 - 公司将于2024年9月3日上午8点（东部时间）举行电话会议并进行网络直播，可通过公司网站投资者与媒体板块访问，也可通过电话参与，需提前注册获取拨号号码和密码，网络直播存档将在公司网站保留六个月 [9] 阿非卡坦介绍 - 阿非卡坦是一种研究性选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂，旨在减少每个心动周期中活性肌动蛋白 - 肌球蛋白交联桥数量，抑制与肥厚型心肌病相关的心肌过度收缩 [10] - 其开发项目评估其改善HCM患者运动能力、缓解症状以及对心脏结构和功能的长期影响；已在SEQUOIA - HCM 3期临床试验中进行评估，并获得美国FDA和中国NMPA的突破性疗法认定；公司预计2024年第三季度向FDA提交新药申请（NDA），第四季度向欧洲药品管理局（EMA）提交上市许可申请（MAA） [11] - 目前正在进行MAPLE - HCM、ACACIA - HCM、CEDAR - HCM和FOREST - HCM等多项临床试验 [12] 肥厚型心肌病介绍 - 肥厚型心肌病（HCM）是一种心肌异常增厚的疾病，导致左心室变小变硬，限制心脏泵血功能，出现运动能力下降、胸痛、头晕等症状；是最常见的单基因遗传性心血管疾病，美国约28万患者确诊，估计还有40 - 80万患者未确诊 [13] - 三分之二患者为梗阻性HCM（oHCM），三分之一为非梗阻性HCM（nHCM）；患者易出现心血管并发症，有潜在致命性室性心律失常风险，是年轻人或运动员心源性猝死的主要原因之一；部分患者有进展为扩张型心肌病和心力衰竭的高风险 [13] 公司介绍 - 公司是一家后期专业心血管生物制药公司，专注于发现、开发和商业化以肌肉生物学为导向的药物候选物，开发小分子药物影响心肌功能和收缩力 [14] - 公司正为阿非卡坦进行监管申报，同时也在开发心肌激活剂omecamtiv mecarbil和具有不同作用机制的心肌肌球蛋白抑制剂CK - 586 [14]