关于Dyne Therapeutics公司的临床试验成果 - DYNE - 251在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的1/2期DELIVER试验中取得新临床数据，显示出前所未有的肌营养不良蛋白表达和功能改善[1]。 - 在评估DYNE - 251的DELIVER试验中，20mg/kg剂量组患者的平均绝对肌营养不良蛋白表达为正常水平的3.71%（未调整肌肉含量），是eteplirsen临床试验报告的0.3%的10倍多；调整肌肉含量后，DYNE - 251治疗组达到8.72%的平均绝对肌营养不良蛋白，高于临床开发中的肽结合PMO报告的水平[2]。 - 20mg/kg和10mg/kg的DYNE - 251 Q4W组在多个功能终点上有显著改善，10mg/kg组从6个月到12个月在所有报告指标上持续改善，且两个剂量组在SV95C指标上的变化达到欧洲药品管理局定义的最小临床重要差异[2]。 - 基于这些数据和监管互动，公司正在启动DELIVER试验的注册队列，并计划在2024年底提供注册途径的更新；同时也在进行DYNE - 101治疗1型强直性肌营养不良症的1/2期ACHIEVE临床试验，其安全性良好，公司将在2024年底提供包括额外临床数据在内的注册途径更新[3]。 - DYNE - 251在DELIVER试验中的安全性和耐受性数据基于54名参与者，显示出良好的安全性，大多数治疗紧急不良事件为轻度或中度，除40mg/kg剂量组的两名参与者外未发现相关严重不良事件，且这两名参与者已康复[2]。 关于Dyne Therapeutics公司的产品及相关疾病 - DYNE - 251是一种正在进行1/2期全球DELIVER临床试验的研究性治疗药物，旨在治疗适合外显子51跳跃的DMD患者，由与片段抗体（Fab）结合的磷酰二胺吗啉代寡聚物（PMO）组成，已被美国食品药品监督管理局授予快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病称号[7]。 - 除了DYNE - 251，公司正在建立全球DMD业务，并拥有针对其他外显子（包括53、45和44）的临床前项目[8]。 - DMD是一种由编码肌营养不良蛋白的基因突变引起的罕见疾病，主要影响男性，美国约有12000 - 15000人、欧洲约有25000人患病，目前尚无治愈方法，现有批准的疗法效益有限[9]。 关于Dyne Therapeutics公司的基本情况 - 公司是一家临床阶段的肌肉疾病公司，专注于为遗传性疾病患者开发创新的变革性疗法，利用其专有FORCE™平台开发现代寡核苷酸疗法，拥有针对严重肌肉疾病的广泛产品线，包括1型强直性肌营养不良症（DM1）、DMD的临床项目和面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的临床前项目[10]。 关于公司的投资者活动 - 公司将于2024年9月3日上午8点（美国东部时间）举办虚拟投资者活动，讨论DELIVER数据，活动将提供90天的重播，同时提供相关幻灯片演示和公司最新演示文稿[5]。