文章核心观点 公司宣布在《微生物》杂志上发表了opaganib治疗COVID - 19肺炎的2/3期研究数据，显示该药物可降低死亡率、改善患者恢复时间，且FiO2大于60%可能是疾病严重程度阈值和患者选择生物标志物，opaganib有望成为治疗住院COVID - 19患者的有效口服疗法 [1][4] 研究数据结果 - 对251名研究参与者的事后分析显示，接受opaganib治疗14天的FiO2≤60%的住院COVID - 19患者比安慰剂组有更好结果，42天时死亡率降低62%（5.98% vs. 16.7%；p值 = 0.019），14天时不再需要补充氧气的患者比例增加21%（76.9% vs. 63.4%；p值 = 0.033），且opaganib安全性与安慰剂相似 [2] - 数据表明FiO2大于60%可能是疾病严重程度阈值，可作为生物标志物，对未来治疗策略有重要意义 [3] Opaganib药物介绍 - 是专有的、宿主定向的、潜在广泛作用的药物，是口服的鞘氨醇激酶 - 2（SPHK2）选择性抑制剂，具有抗癌、抗炎和抗病毒活性，可针对多种适应症 [5] - 其宿主定向作用通过抑制多种途径、诱导自噬和凋亡、破坏病毒复制起作用，同时抑制人体细胞中三种鞘脂代谢酶（SPHK2、DES1和GCS） [6] - 已被美国政府两个应对计划选中评估，分别用于急性辐射综合征（ARS）和硫芥暴露治疗 [7] - 对SARS - CoV - 2、多种变体及其他病毒（如甲型流感和埃博拉）有抗病毒活性，在埃博拉病毒研究中有积极表现，与瑞德西韦联用有协同效应 [8] - 预计对新出现的病毒变体保持有效，在多项临床研究和扩大使用中证明了安全性和耐受性，全球2/3期研究数据已发表 [9] - 获得FDA多项孤儿药认定，在胆管癌、前列腺癌等有研究，还有肾纤维化临床前积极结果，有潜力针对多种适应症 [10] 公司介绍 - 是专注于胃肠道和传染病的专业生物制药公司，推广胃肠道药物Talicia®和Aemcolo® [11] - 关键临床后期开发项目包括opaganib、RHB - 107、RHB - 102、RHB - 104和RHB - 204等药物 [11]