文章核心观点 - 索利吉尼克斯公司宣布欧洲专利局授予“合成金丝桃素的生产系统和方法”专利，其合成金丝桃素是HyBryte™治疗皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）的活性成分，HyBryte™已在3期试验中显示疗效，即将开展第二项验证性3期研究，公司还在推进多个治疗罕见病产品的开发 [1][3][10] 公司动态 - 欧洲专利局授予“合成金丝桃素的生产系统和方法”专利，新专利与美国已颁发专利相关，预计2036年到期，是更大专利家族的一部分 [1] - 公司总裁兼首席执行官表示新专利扩大、加强和保护了合成金丝桃素专利资产，期待完成CTCL验证性3期研究以满足孤儿病未满足的医疗需求 [4] - 美国食品药品监督管理局（FDA）授予宾夕法尼亚大学260万美元、为期4年的孤儿产品开发赠款，以支持评估HyBryte™在早期CTCL患者中的扩展治疗，包括家庭使用场景 [11] HyBryte™产品信息 - 是新型光动力疗法，活性成分合成金丝桃素是强效光敏剂，涂抹于皮肤病变处，约24小时后用安全可见光激活，避免了常用DNA损伤药物和依赖紫外线的光疗导致继发性恶性肿瘤的风险，已获FDA孤儿药和快速通道指定以及欧洲药品管理局（EMA）孤儿药指定 [2][5] - 在3期随机、安慰剂对照试验（FLASH试验）中显示出统计学上的显著疗效，即将在2024年第四季度启动第二项验证性3期安慰剂对照研究（FLASH2），其他支持性研究证明了更长治疗时间的实用性、局部应用后金丝桃素无显著全身暴露以及与Valchlor®相比的相对疗效和耐受性 [3] FLASH试验结果 - 共招募169名（166名可评估）IA、IB或IIA期CTCL患者，分三个治疗周期，第一个双盲治疗周期，116名患者接受HyBryte™治疗，50名接受安慰剂治疗，8周时HyBryte™治疗组16%的患者病变至少减少50%，安慰剂组为4%（p = 0.04），治疗安全且耐受性良好 [6] - 第二个开放标签治疗周期，所有患者接受HyBryte™治疗，12周治疗组的缓解率为40%（p < 0.0001，与第一个周期安慰剂治疗率相比），12周和6周治疗反应比较显示有统计学显著改善，表明持续治疗效果更好，HyBryte™对CTCL斑块和斑片病变同样有效，治疗安全且耐受性良好 [7] - 第三个（可选）治疗周期侧重于安全性，66%的患者选择继续该周期，接受全部三个周期治疗的患者中49%有积极治疗反应（p < 0.0001，与第一个周期接受安慰剂的患者相比），证明HyBryte™无全身吸收，治疗结束后耐受性良好 [8] FLASH2试验信息 - 是随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，预计2024年底前启动，将招募约80名早期CTCL患者，复制了第一个成功的3期FLASH试验的双盲、安慰剂对照设计，共三个6周治疗周期（共18周），主要疗效评估在初始6周双盲、安慰剂对照治疗周期结束时进行，但将双盲、安慰剂对照评估延长至连续18周治疗，主要终点评估在18周时进行，预计能证明HyBryte™在更长“现实世界”治疗过程中的增强效果，预计加速招募，包括招募FLASH试验中曾接受治疗的患者，与FDA就适当研究设计的讨论仍在进行中 [10] CTCL疾病信息 - 是一类非霍奇金淋巴瘤，由恶性T细胞淋巴细胞扩增引起，这些细胞迁移到皮肤形成病变，通常始于斑片，可能进展为斑块和肿瘤，死亡率与疾病阶段相关，目前无法治愈，病变治疗后通常会复发 [12] - 是罕见的非霍奇金淋巴瘤，在美国和欧洲约占患者总数的4%，估计美国约有31000人受影响，每年约有3200例新病例，欧洲约有38000人受影响，每年约有3800例新病例 [13] 公司业务板块 - 专业生物治疗业务板块正在开发并推进HyBryte™作为治疗CTCL的新型光动力疗法的潜在商业化，成功完成第二项3期研究后将寻求监管批准以支持全球商业化，还包括将合成金丝桃素扩展到银屑病治疗、开发用于治疗炎症性疾病的dusquetide以及用于贝赫切特病的SGX945 [14] - 公共卫生解决方案业务板块包括开发蓖麻毒素疫苗候选药物RiVax®、针对丝状病毒的疫苗项目以及预防COVID - 19的疫苗候选药物CiVax™，疫苗项目使用了公司专有的热稳定平台技术ThermoVax®，该业务板块得到了美国国立过敏和传染病研究所、国防威胁降低局和生物医学高级研究与发展局的政府赠款和合同资金支持 [15]