文章核心观点 - 赛雷迪斯公司发表科学文章，表明TALEN®编辑的MUC1 CAR T细胞可能是晚期三阴性乳腺癌患者的潜在治疗选择 [1] 行业情况 - 乳腺癌是全球女性中最常见的恶性肿瘤，三阴性乳腺癌是最具侵袭性的亚型，转移潜力高、生存率低 [2] - 尽管有一些新兴靶向疗法正在研究中，但手术、化疗和放疗仍是标准治疗方法，且效果有限 [3] 公司情况 - 赛雷迪斯是一家临床阶段的生物技术公司，利用其开创性基因编辑平台开发救生细胞和基因疗法，采用同种异体方法进行CAR T免疫疗法，开发治疗多种疾病的造血干细胞治疗性基因编辑平台 [6] - 公司描述了使用TALEN®和合成生物学的多层CAR T细胞工程策略，使CAR T细胞具备协同功能，克服实体肿瘤的免疫抑制肿瘤微环境 [4] - 临床前研究表明，TALEN®介导的多重编辑可支持CAR T细胞有效对抗肿瘤，通过瘤内注射可降低治疗剂量并治疗远处肿瘤，还发现编辑之间的意外合作可提高安全性 [5] - 瘤内治疗使用低剂量多装甲MUC1 CAR T细胞有效减少了大尺寸的局部和远处肿瘤，临床前数据表明抗原识别的益处可在远处维持，凸显了局部给药治疗转移的潜力 [6]