文章核心观点 - 普睿司曼精准医药公司（Praxis Precision Medicines）公布中期EMBOLD概念验证研究积极数据，其股价上涨，公司多款候选药物处于临床阶段，癫痫市场还有其他公司在研发相关疗法 [1][8][10] 普睿司曼精准医药公司股价表现 - 9月4日，公司股价上涨4.2% [1] - 年初至今，公司股价飙升148.6%，而行业仅增长0.6% [5] 普睿司曼精准医药公司EMBOLD研究成果 - 中期EMBOLD研究显示，接受瑞鲁曲吉治疗的患者每月可计数运动性癫痫发作经安慰剂调整后减少46% [2] - 5名患者在接受治疗期间达到28天无癫痫发作状态，占可评估患者的30%以上，而安慰剂组无此情况 [2] - 治疗16周后，患者在破坏性行为、沟通、癫痫发作严重程度和强度以及警觉性方面有临床意义的改善 [3] - 研究长期延长期的8名患者运动性癫痫发作中位数减少75% [3] - 瑞鲁曲吉在研究中“总体安全且耐受性良好”，7名患者将日剂量增加到最大允许剂量，无患者需要减少剂量，治疗相关不良事件大多为轻度至中度，无患者停药 [5] 普睿司曼精准医药公司药物研发进展 - 基于积极结果，公司已启动EMBOLD研究的注册阶段，评估瑞鲁曲吉治疗SCN2A和SCN8A发育性和癫痫性脑病（DEE），目前该适应症无获批治疗方法 [6] - 公司领先候选药物ulixacaltamide正在两项独立研究中评估治疗特发性震颤，预计2024年下半年公布两项研究的顶线结果，若数据积极，计划2025年提交新药申请 [8] - 公司正在评估候选药物PRAX - 628治疗局灶性发作癫痫（FOS），计划启动四项研究以生成支持全球监管注册的数据 [9] 癫痫市场其他公司研发情况 - 氙气制药公司（Xenon Pharmaceuticals）正在为几种癫痫适应症开发新疗法，2019年12月与Neurocrine Biosciences达成合作协议，Neurocrine正在评估NBI - 921352治疗SCN8A DEE儿科患者，氙气制药有资格获得里程碑付款和销售特许权使用费 [10] - 氙气制药正在开发领先候选药物azetukalner治疗癫痫和其他神经系统疾病，两项相同的III期研究正在评估其治疗FOS患者 [11] 公司评级与推荐股票 - 普睿司曼精准医药公司目前Zacks评级为3（持有） [12] - 生物技术领域排名更好的股票是Illumina公司，目前Zacks评级为1（强力买入），过去60天，其2024年和2025年每股收益预期均有提升，年初至今股价下跌6.4%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为463.46% [12][13]