公司动态 - Dyne Therapeutics, Inc. (DYN) 股价下跌30.7%，主要由于两项关键公告 [1] - 公司宣布部分高级管理人员离职，包括首席医疗官、首席运营官和首席商务官 [6] - 首席医疗官Wildon Farwell将继续留任至2024年底 [6] 临床试验数据 - DELIVER试验评估DYNE-251在适合跳过外显子51的DMD患者中的效果 [2] - 试验包括20 mg/kg剂量组的8名患者和10 mg/kg剂量组的6名患者 [3] - 20 mg/kg剂量组患者报告的平均绝对肌营养不良蛋白表达量为3.71%（未调整肌肉含量），是标准治疗eteplirsen报告的0.3%的10倍以上 [4] - 调整肌肉含量后，DYNE-251治疗组的平均绝对肌营养不良蛋白表达量为8.72%，高于临床开发中的肽偶联PMO [4] - 公司在两个剂量组中观察到多个功能终点的显著改善 [5] - DYNE-251在DELIVER试验中表现出良好的安全性，大多数不良事件为轻度或中度 [5] - 40 mg/kg剂量组的两名患者出现与研究药物相关的严重不良事件，但均已康复 [5] 市场反应 - 投资者对公司报告的数据和部分高管离职的决定不感兴趣，导致股价在9月3日下跌30.7% [7][8] - Eteplirsen是Sarepta Therapeutics (SRPT) 的首个DMD药物，品牌名为Exondys 51 [8] - Sarepta是DMD治疗市场的领导者，除了Exondys 51，还销售Elevidys (SRP9001)，这是首个也是目前唯一的DMD基因疗法 [9] 行业对比 - Dyne今年迄今上涨155.8%，而行业整体下跌2.9% [1] - Krystal Biotech (KRYS) 和Exelixis (EXEL) 在药物/生物技术领域排名较高，KRYS为Zacks Rank 1 (Strong Buy)，EXEL为Zacks Rank 2 (Buy) [10] - Krystal Biotech的2024年每股收益估计从1.91美元增加到2.38美元，股价今年迄今上涨51.1% [11] - Exelixis的2024年每股收益估计从1.39美元增加到1.79美元，股价今年迄今上涨8.5% [11]