文章核心观点 临床阶段的细胞和基因组工程公司Vor Bio公布多项临床数据和新资产信息，包括trem - cel + Mylotarg组合疗法数据、VCAR33ALLO进展及新资产VADC45情况，计划推进相关试验 [1][4][5] 分组1：trem - cel + Mylotarg组合疗法 - 公布正在进行的VBP101研究中接受trem - cel后使用Mylotarg的复发/难治性AML患者临床数据，显示可靠植入、免受Mylotarg靶向毒性、拓宽治疗窗口及早期患者获益证据 [1][2] - 数据涵盖18名接受trem - cel治疗患者，截至2024年7月19日10人接受Mylotarg，100%患者实现原发性中性粒细胞植入（中位9天）和强劲血小板恢复（中位16.5天），第28天CD33编辑效率高（中位89%，范围71 - 94%）且有完全髓系嵌合 [2] - 血液系统得到保护，在0.5、1、2 mg/m²多个Mylotarg剂量下中性粒细胞和血小板计数维持稳定，Mylotarg治疗指数拓宽，药物暴露AUC与疗效相关，最大浓度Cmax远低于已知毒性范围 [2] - 与已发表的高危AML对照相比，无复发生存率显示早期患者获益迹象 [2] - 公司计划年底左右与美国食品药品监督管理局讨论trem - cel + Mylotarg的关键试验设计 [3] 分组2：VCAR33ALLO进展 - VCAR33ALLO是trem - cel后另一个潜在重要协同治疗选择，VBP301研究继续招募移植后复发/难治性AML患者 [4] - 公司对至今治疗的3名患者（均为最低剂量1 x 10⁶ CAR⁺细胞/kg）的体内CAR - T扩增数据感到鼓舞 [4] 分组3：新资产VADC45 - 公司宣布新临床前资产VADC45，在肿瘤学、基因治疗和自身免疫性疾病方面有潜在机会 [5] - VADC45是靶向CD45蛋白的ADC，CD45是多种血癌的有效靶点，其连接子 - 有效载荷也经过临床验证 [6] - 有治疗多种疾病潜力，包括治疗血液系统恶性肿瘤、作为镰状细胞病等基因治疗的靶向预处理剂、自身免疫性疾病的整体免疫重置及与CD45表位修饰结合保护健康干细胞 [6] - 公司已有VADC45强大临床前数据，正在推进IND启用研究以开展未来1期研究 [7]